SAN DIEGO - A Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), uma empresa biofarmacêutica, anunciou novos dados clínicos provisórios de seu ensaio de Fase 1 do P-BCMA-ALLO1, uma terapia CAR-T investigacional para mieloma múltiplo recidivado/refratário (MMRR). O ensaio relatou uma taxa de resposta global (TRG) de 91% no braço de linfodepleção otimizada, incluindo uma TRG de 100% em pacientes sem exposição prévia ao BCMA.
Os dados, apresentados na 21ª Reunião Anual da Sociedade Internacional de Mieloma, também mostraram o perfil de segurança da terapia, sem toxicidades limitantes de dose e baixas taxas de síndrome de liberação de citocinas (SLC) e síndrome de neurotoxicidade de células efetoras imunes (ICANS), ambas de Grau 2 ou menos. Não houve casos de doença do enxerto contra o hospedeiro ou Parkinsonismo.
O P-BCMA-ALLO1, desenvolvido em colaboração com a Roche, é uma terapia de células CAR-T alogênicas não viral, utilizando uma plataforma rica em células T de memória tronco (TSCM). A terapia recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) pela FDA.
O ensaio de Fase 1/1b recrutou 72 pacientes, exigindo pelo menos três linhas anteriores de terapia, incluindo exposição a um inibidor de proteassoma, droga imunomoduladora e anticorpo monoclonal anti-CD38. Uma proporção significativa de participantes havia recebido terapia prévia direcionada ao BCMA.
No braço C de linfodepleção otimizada, os pacientes receberam ciclofosfamida e fludarabina seguidas de P-BCMA-ALLO1. Os resultados mostraram uma TRG de 91%, com uma taxa de resposta completa de 22%. Nenhum paciente necessitou de terapia ponte, e o tempo médio desde o recrutamento até o tratamento foi de um dia.
O objetivo primário do ensaio é avaliar a segurança e a dose máxima tolerada de P-BCMA-ALLO1, tendo sua atividade anti-mieloma como objetivo secundário. O ensaio de Fase 1/1b em andamento está recrutando novos pacientes usando o regime de linfodepleção do Braço C.
A Poseida realizará uma transmissão pela web e uma conferência telefônica com especialistas em mieloma múltiplo para discutir os dados e fornecer atualizações sobre o negócio. Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa.
Em outras notícias recentes, a Poseida Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, recebeu o status de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para sua terapia investigacional P-BCMA-ALLO1. Esta terapia, que tem como alvo o antígeno de maturação de células B (BCMA), está atualmente em desenvolvimento clínico de Fase 1/1b para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado/refratário. A designação RMAT faz parte da Lei de Curas do Século 21 e destina-se a acelerar o desenvolvimento e a revisão de terapias de medicina regenerativa para doenças graves ou potencialmente fatais.
A terapia da Poseida mostrou potencial eficácia e segurança em dados clínicos iniciais, contribuindo para a decisão da FDA. A abordagem da empresa usa células T de memória tronco (TSCM) para potencialmente fornecer uma resposta mais eficaz e duradoura. Além da designação RMAT, a Poseida também obteve a designação de Medicamento Órfão para P-BCMA-ALLO1, sinalizando seu potencial para atender a uma necessidade médica não atendida na população de pacientes com mieloma múltiplo.
Novos dados clínicos do estudo de Fase 1 em andamento de P-BCMA-ALLO1 serão apresentados em uma próxima reunião internacional, com mais atualizações sobre o desenvolvimento clínico esperadas para o segundo semestre do ano. A designação RMAT abre a possibilidade de aprovação acelerada com base em endpoints substitutos ou intermediários que podem prever benefícios a longo prazo. Estes são desenvolvimentos recentes na missão da Poseida Therapeutics de avançar terapias celulares alogênicas e medicamentos genéticos para tratar câncer e doenças raras.
Insights do InvestingPro
Os dados clínicos promissores da Poseida Therapeutics para sua terapia CAR-T chegam em um momento crucial para a empresa, como refletido em métricas financeiras recentes e opiniões de analistas. De acordo com dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Poseida é de 281,65 milhões USD, indicando sua avaliação atual no setor de biotecnologia.
A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 88,46 milhões USD, com um crescimento de receita trimestral de 29,78% no segundo trimestre de 2023. Este crescimento alinha-se com os resultados clínicos positivos e pode potencialmente impulsionar o desempenho financeiro futuro. No entanto, é importante notar que a Poseida ainda não é lucrativa, com um lucro bruto negativo de 68,32 milhões USD no mesmo período.
As Dicas do InvestingPro destacam alguns aspectos-chave da situação financeira da Poseida. A empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode proporcionar flexibilidade financeira à medida que continua seus ensaios clínicos e desenvolvimento de produtos. Além disso, os ativos líquidos da Poseida excedem as obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição financeira estável a curto prazo.
Apesar dos dados clínicos positivos, as Dicas do InvestingPro indicam que dois analistas revisaram para baixo suas previsões de lucros para o próximo período. Isso, juntamente com o fato de que os analistas não preveem que a empresa seja lucrativa este ano, sublinha os desafios enfrentados por empresas de biotecnologia em estágio inicial na tradução do sucesso clínico em retornos financeiros.
Os investidores também devem estar cientes de que as ações da Poseida sofreram uma queda significativa na última semana, com um retorno total de preço de 1 semana de -11,87%. Esta volatilidade não é incomum no setor de biotecnologia, especialmente em torno de anúncios de dados clínicos.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais para a Poseida Therapeutics, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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