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CAMBRIDGE, Mass. - A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 1,85 bilhões, relatou hoje que sua terapia genética investigacional nexiguran ziclumeran (nex-z) demonstrou redução sustentada da proteína transtirretina (TTR) em pacientes com amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia (ATTRv-PN). As ações da empresa têm mostrado um impulso notável, ganhando mais de 100% nos últimos seis meses, de acordo com dados do InvestingPro.
Segundo dados apresentados na 5ª Reunião Anual Internacional de Amiloidose ATTR em Baveno, Itália, pacientes que receberam uma dose única de nex-z mantiveram reduções médias de TTR de pelo menos 90% durante três anos de acompanhamento. Embora os resultados clínicos sejam promissores, a análise do InvestingPro revela que a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida, embora atualmente esteja consumindo suas reservas de caixa enquanto avança com seu pipeline.
Os resultados do estudo de Fase 1 mostraram que entre os pacientes que receberam doses de 0,3 mg/kg ou superiores, a redução média de TTR sérica foi de 92% aos 24 meses. Para os 12 pacientes que atingiram a marca de 36 meses, a redução média foi de 90%.
As medidas clínicas também mostraram tendências positivas, com 72% dos pacientes avaliados demonstrando melhorias clinicamente significativas na Pontuação de Comprometimento Neuropático Modificada +7 (mNIS+7) aos 24 meses. A empresa relatou que 89% dos pacientes apresentaram melhora ou estabilidade nas pontuações de incapacidade por polineuropatia em comparação com a linha de base.
O tratamento tem sido geralmente bem tolerado em todos os níveis de dose, com reações relacionadas à infusão sendo os eventos adversos mais comuns relacionados ao tratamento, segundo o comunicado da empresa.
Com 11 analistas revisando recentemente suas expectativas de lucros para cima e preços-alvo variando de US$ 7 a US$ 106 por ação, o sentimento do mercado parece otimista quanto às perspectivas da Intellia. "Os resultados do nosso estudo de Fase 1 em andamento com nex-z apoiam nossa crença de que reduções mais profundas e consistentes na TTR se traduzem em melhores resultados para os pacientes", disse o presidente e CEO da Intellia, John Leonard, no comunicado à imprensa.
A Intellia começou a dosar pacientes em seu estudo de Fase 3 MAGNITUDE-2 em abril de 2025 e espera concluir o recrutamento no primeiro semestre de 2026. A empresa prevê submeter um pedido de licença biológica para ATTRv-PN até 2028. Para investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Intellia, o InvestingPro oferece análises abrangentes através de seu Relatório de Pesquisa Pro, disponível como parte de sua cobertura de mais de 1.400 ações americanas.
A amiloidose ATTR é uma doença rara e progressiva causada pelo acúmulo da proteína TTR mal dobrada em múltiplos tecidos. A empresa estima que existam aproximadamente 50.000 pessoas em todo o mundo vivendo com amiloidose ATTRv.
Os dados foram publicados simultaneamente no New England Journal of Medicine.
Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics fez avanços significativos em seus ensaios clínicos e recebeu atenção notável de analistas. A empresa anunciou a conclusão do recrutamento de pacientes em seu estudo global de Fase 3 HAELO para o tratamento de angioedema hereditário (HAE) usando sua terapia investigacional de edição genética baseada em CRISPR, lonvoguran ziclumeran. Este marco foi alcançado em nove meses, com quase metade dos participantes dos Estados Unidos. A Intellia planeja divulgar dados preliminares deste estudo no primeiro semestre de 2026, com lançamento nos EUA previsto para o primeiro semestre de 2027.
Além disso, a H.C. Wainwright aumentou seu preço-alvo para a Intellia Therapeutics de US$ 25 para US$ 30, mantendo a classificação de Compra, citando o rápido recrutamento do ensaio de Fase 3 como um indicador positivo de interesse. Enquanto isso, a Citizens JMP reiterou a classificação de Desempenho de Mercado, enfatizando o rápido recrutamento como um sinal promissor para o tratamento de edição genética da empresa. Além disso, a Intellia apresentará dados de longo prazo de seu ensaio de Fase 1 para amiloidose ATTR hereditária em uma próxima conferência médica. Esses desenvolvimentos sublinham o progresso contínuo da empresa no avanço de suas terapias de edição genética.
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