As ações da Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) experimentaram um aumento notável de 21% nas negociações pré-mercado hoje, após o anúncio de resultados bem-sucedidos do seu ensaio clínico de Fase 2 CANYON. O ensaio, que testou o medicamento sevasemten da empresa em indivíduos com distrofia muscular de Becker, atingiu seu objetivo primário, levando a um aumento significativo no valor das ações da empresa.
O objetivo primário do ensaio era a mudança nos níveis de creatina quinase em relação ao início do estudo, um biomarcador associado ao dano muscular esquelético. Os resultados mostraram que os pacientes tratados com sevasemten demonstraram uma estabilização na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA), uma medida de função motora, com uma tendência de melhora aos 12 meses em comparação com o grupo placebo.
O sevasemten foi relatado como bem tolerado, sem novas preocupações de segurança identificadas em participantes adultos ou adolescentes. A empresa expressou planos de discutir estratégias de solicitação de autorização de comercialização com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o sevasemten no tratamento da distrofia muscular de Becker.
A analista da Truist, Srikripa Devarakonda, Ph.D., reafirmou uma classificação de Compra para a Edgewise Therapeutics, citando os dados positivos da Fase 2 como um desenvolvimento significativo em um campo sem medicamentos aprovados e com uma alta necessidade não atendida. Devarakonda destacou a significância estatística do objetivo primário do estudo e observou a melhora numérica no escore NSAA, embora não estatisticamente significativa. A analista também apontou a redução substancial na creatina quinase e TNNI2, um biomarcador de dano muscular esquelético rápido, ao longo de um período de 6 a 12 meses.
O ensaio CANYON se destaca como o maior estudo de intervenção em distrofia muscular de Becker até o momento e o primeiro a atingir seu objetivo primário. Medidas funcionais adicionais no ensaio indicaram tendências de melhora quando comparadas ao placebo. Notavelmente, o grupo de tratamento tinha uma doença mais avançada do que o grupo placebo.
Craig M. McDonald, M.D., um Investigador Principal no ensaio CANYON, enfatizou a rápida progressão da distrofia muscular de Becker e a importância das descobertas do estudo, que sugerem potencial para estabilização funcional com sevasemten. Joanne Donovan, Ph.D., M.D., Diretora Médica da Edgewise, ecoou esse sentimento, observando os sinais promissores para preservação funcional nos pacientes.
A empresa está no caminho certo para completar o recrutamento para a coorte GRAND CANYON até o primeiro trimestre de 2025 e pretende submeter os resultados completos do estudo CANYON para publicação em um futuro congresso médico.
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