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Investing.com -- As ações da Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) despencaram 22,5% na segunda-feira após a empresa revelar que sete participantes sofreram anafilaxia em seu estudo aberto em andamento com nomlabofusp para ataxia de Friedreich.
A empresa de biotecnologia em estágio clínico divulgou as preocupações de segurança enquanto simultaneamente relatava dados positivos sobre os níveis de frataxina (FXN) e resultados clínicos do estudo. Todos os sete casos de anafilaxia ocorreram nas primeiras seis semanas de dosagem, com a maioria no primeiro dia de administração, levando à retirada dos pacientes do estudo.
Em resposta a esses eventos de segurança, a Larimar modificou seu regime de dose inicial após consultar especialistas e atualizar a FDA. O novo protocolo incluirá uma dose de teste de 5 mg seguida por uma dose de 25 mg uma hora depois, sob observação.
Apesar dessas preocupações de segurança, a empresa destacou que os participantes que receberam nomlabofusp por seis meses alcançaram níveis de FXN na pele semelhantes aos encontrados em portadores assintomáticos sem a doença. A empresa também relatou melhorias direcionais em quatro resultados clínicos principais em comparação com uma população de referência de história natural.
"A ataxia de Friedreich é uma doença implacavelmente progressiva que altera a vida e pode encurtá-la. Abordagens de tratamento, como o nomlabofusp, que visam a causa raiz da doença pela suplementação de FXN, são de grande interesse para a comunidade de pacientes", disse Jennifer Farmer, CEO da Aliança de Pesquisa de Ataxia de Friedreich.
A Larimar continua a avançar em seu programa de desenvolvimento, com planos para implementar o novo regime de dosagem no 4º trimestre de 2025 e visar a submissão de um pedido de Licença de Produtos Biológicos buscando aprovação acelerada no 2º tri de 2026.
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