As ações da Omeros Corporation subiram 73% no início da quinta-feira após o anúncio de dados positivos de sobrevivência de uma análise estatística independente para seu tratamento, narsoplimab, em pacientes com microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (TA-TMA). A análise demonstrou uma redução significativa de mais de 3 vezes no risco de mortalidade para pacientes tratados com narsoplimab em comparação com um grupo de controle.
O estudo pivotal, OMS721-TMA-001, comparou a sobrevida global em 28 pacientes com TA-TMA tratados com narsoplimab a mais de 100 pacientes de alto risco com TA-TMA em um registro de controle externo que não receberam o tratamento. Os resultados mostraram uma razão de risco de 0,32, indicando um risco 68% menor de morte para o grupo tratado com narsoplimab, com um valor p menor que 0,00001, considerado estatisticamente significativo.
A Omeros está agora se preparando para reenviar um pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) à FDA para o narsoplimab, com o objetivo de torná-lo o primeiro tratamento aprovado para TA-TMA, uma complicação potencialmente fatal do transplante de células-tronco. A empresa recebeu recomendações da FDA sobre o plano de análise estatística no mês passado e, após o resultado positivo, planeja apresentar o pedido correspondente de autorização de comercialização europeia no segundo trimestre de 2025.
A análise foi conduzida por um grupo estatístico externo independente e acordada com a FDA. Ela ajustou o viés de tempo imortal e levou em consideração dados demográficos, critérios diagnósticos, características basais, doenças subjacentes, regimes de condicionamento e procedimentos de transplante. As duas coortes foram consideradas como tendo perfis de risco semelhantes para morte, conforme definido por um painel internacional de especialistas.
O Dr. Alessandro Rambaldi, Professor de Hematologia da Universidade de Milão, destacou os benefícios impressionantes do narsoplimab em pacientes de alto risco, observando a necessidade substancial de um tratamento aprovado nesta área. Análises adicionais, incluindo uma comparação dos dados de sobrevivência do programa global de acesso expandido do narsoplimab com o registro, estão em andamento e devem apoiar a análise primária.
O narsoplimab, que tem como alvo a enzima efetora MASP-2 da via da lectina, tem sido bem tolerado em vários ensaios clínicos, sem preocupações de segurança levantadas. Os resultados da análise primária encorajaram a Omeros a acelerar o processo de disponibilização do narsoplimab para pacientes e médicos, com manuscritos para publicação revisada por pares planejados para o próximo ano.
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