As ações da Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) subiram 5,7% após a aprovação pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) do CRENESSITY, um novo tratamento para hiperplasia adrenal congênita (HAC). O CRENESSITY é o primeiro medicamento a direcionar e reduzir diretamente o excesso de produção do hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) e de androgênios adrenais em pacientes com este distúrbio genético.
A luz verde da FDA para o CRENESSITY, disponível tanto em cápsulas quanto em solução oral, marca um avanço significativo para aqueles afetados pela HAC clássica, uma condição rara e vitalícia que impacta as glândulas adrenais. A aprovação foi anunciada na sexta-feira, e o medicamento deve estar disponível comercialmente dentro de uma semana através da PANTHERx Rare, um serviço de farmácia especializada.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO da Neurocrine Biosciences, destacou o compromisso de longa data da empresa com a pesquisa sobre HAC e expressou gratidão aos participantes dos ensaios clínicos e investigadores por seus papéis em trazer esta nova classe de medicamento para a comunidade HAC. Dina Matos, Diretora Executiva da CARES Foundation, também reconheceu o potencial do medicamento para melhorar a qualidade de vida dos pacientes com HAC, reduzindo a necessidade de tratamentos com esteroides em altas doses.
Apesar da recepção positiva da aprovação da FDA, os analistas antecipam um lançamento comercial gradual. Evan David Seigerman, da BMO Capital, apontou vários desafios, incluindo o acesso comercial amplo não esperado até o segundo semestre de 2025 e o aviso de caixa preta do medicamento, que requer supervisão cuidadosa dos ajustes da terapia com glicocorticoides.
Chris Shibutani, da Goldman Sachs, observou a aprovação como um marco positivo para a Neurocrine Biosciences, confirmando seu status entre as empresas de biotecnologia bem-sucedidas no desenvolvimento de múltiplos medicamentos em diferentes áreas terapêuticas. O analista mencionou que, embora a trajetória inicial de lançamento possa ser difícil de quantificar, o progresso da empresa será monitorado no contexto da captação de pacientes e expansão do acesso e cobertura de seguros.
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