Inflação acelera para 0,48% em setembro, diz IBGE
Na quinta-feira, 04 de setembro de 2025, a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) apresentou na 20ª Conferência Anual de Saúde da Wells Fargo 2025. A empresa destacou suas conquistas recentes, incluindo duas aprovações da FDA e dados promissores da Fase III para seu medicamento olazarsen. Embora a empresa esteja otimista quanto ao crescimento futuro, desafios como concorrência e penetração no mercado permanecem.
Principais destaques
- A Ionis Pharmaceuticals recebeu duas aprovações da FDA no último ano.
- Resultados positivos da Fase III para olazarsen mostraram uma redução de 72% nos triglicerídeos.
- A empresa planeja submeter um NDA suplementar para olazarsen até o final do ano.
- A Ionis está expandindo sua equipe de campo para alcançar 20.000 profissionais de saúde.
- O lançamento de Donzara para angioedema hereditário está progredindo.
Resultados financeiros
A Ionis relatou fortes vendas no segundo trimestre para Trangolza (olazarsen) para síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e aumentou sua previsão de receita para US$ 70-80 milhões para o ano. O lançamento do Donzara para angioedema hereditário (HAE) está em andamento, com vendas máximas esperadas para exceder US$ 500 milhões anualmente, embora seja prevista receita mínima para os trimestres restantes deste ano.
Atualizações operacionais
- Olazarsen (Trangolza) para FCS:
- Lançamento superou as expectativas devido à identificação e conversão eficaz de pacientes.
- Olazarsen para SHTG:
- Dados da Fase III mostraram uma redução de 72% nos triglicerídeos e 85% de redução em eventos de pancreatite aguda.
- Uma submissão suplementar de NDA está planejada para o final do ano, com um lançamento comercial visando um milhão de pacientes de alto risco nos EUA.
- Pesquisas de preços estão em andamento para equilibrar o valor da Ionis e a aceitação dos pagadores.
- Donzara para HAE:
- O lançamento comercial está progredindo, com feedback positivo de pacientes e da comunidade HAE.
- Pipeline:
- Eplontirsen para cardiomiopatia TTR está no caminho certo para dados da Fase III no segundo semestre do próximo ano.
- Pelicarson para doença cardiovascular impulsionada por Lp(a), em parceria com a Novartis, deve reportar resultados de estudo no primeiro semestre do próximo ano.
Perspectivas futuras
- Olazarsen para SHTG:
- Objetivo de apresentar um NDA suplementar até o final do ano, com decisão da FDA sobre inclusão de pancreatite aguda no rótulo pendente.
- Conjunto completo de dados a ser apresentado em um congresso médico no segundo semestre do ano.
- Eplontirsen para Cardiomiopatia TTR:
- Previsto para ter dados abrangentes para endpoints primários e dados de combinação com tafamidis.
- Pelicarson para Doença Cardiovascular Impulsionada por Lp(a):
- Expectativa de reduções superiores a 80% em Lp(a) com base em dados da Fase II.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- Oportunidade Comercial do Olazarsen:
- Focando em pacientes de alto risco com histórico de pancreatite aguda ou triglicerídeos acima de 880 mg/dL.
- Alcançando aproximadamente 20.000 profissionais de saúde com mais de 200 representantes de campo.
- Concorrência:
- A Ionis permanece focada em aproveitar sua vantagem de primeiro a se mover, apesar da concorrência.
- Os GLP-1 têm efeitos modestos de redução de triglicerídeos com potencial risco de pancreatite.
- Trajetória de Lançamento do Donzara:
- Transição no mercado esperada, com tempo necessário para que os pacientes façam a mudança.
- Evolução do Mercado de Cardiomiopatia TTR:
- Crescimento do mercado previsto devido ao aumento da conscientização e novos tratamentos.
- Terapia combinada com tafamidis vista como cada vez mais importante.
Para mais detalhes, consulte a transcrição completa abaixo.
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