ProKidney na Conferência Biopharma da Citi: Avanços na terapia para DRC

Na quarta-feira, 03 de setembro de 2025, a ProKidney (NASDAQ:PROK) apresentou na Conferência Biopharma Back to School da Citi, fornecendo uma perspectiva otimista sobre sua terapia celular autóloga, roperinsel, para o tratamento da doença renal crônica (DRC). A discussão destacou resultados promissores dos ensaios de Fase II, mas reconheceu desafios futuros, incluindo a necessidade de financiamento adicional e expansão da capacidade de fabricação.

Principais conclusões

• O roperinsel da ProKidney mostrou uma melhora de 78% no declínio da função renal nos ensaios de Fase II.
• O ensaio de Fase III em andamento, PROACT one, está com mais de 50% de inscrições concluídas, com resultados esperados para 2027.
• A capacidade de fabricação é atualmente suficiente, com planos para expansão modular pós-lançamento.
• A empresa tem caixa suficiente até meados de 2027, mas precisará de mais fundos para fases futuras.
• A ProKidney está focada no mercado americano, mas aberta a oportunidades internacionais.

Resultados financeiros

• Caixa disponível: A ProKidney garantiu dinheiro suficiente para manter as operações até meados de 2027, cobrindo a leitura de aprovação acelerada do PROACT one. No entanto, financiamento adicional será necessário para fases subsequentes do ensaio.
• Capacidade de fabricação: A configuração atual de fabricação pode suportar o ensaio de Fase III. Existem planos para expansão modular para atender à demanda potencial após o lançamento comercial.
• Custo de bens vendidos (COGS): Os COGS atuais são aceitáveis, com possíveis reduções através da automação. Estratégias de preços estão sendo desenvolvidas em antecipação aos resultados da Fase III.

Atualizações operacionais

• REGEN-seven (Ensaio de Fase II): O ensaio mostrou melhora significativa no declínio da função renal, com dados detalhados a serem apresentados na ASN Kidney Week em novembro.
• PROACT one (Ensaio de Fase III): Este estudo randomizado e controlado por procedimento simulado está com mais da metade das inscrições concluídas. O design do ensaio foi ajustado para focar em pacientes com TFGe de 20 a 35.
• Processo de fabricação: A ProKidney usa uma biópsia renal percutânea para expandir e selecionar células, que são então criopreservadas. Cada paciente recebe 2 doses no ensaio, embora 2 a 5 doses possam ser produzidas por paciente.

Perspectivas futuras

• Marcos regulatórios: A empresa prevê aprovação acelerada com base nas diferenças de inclinação da TFGe até o 2º tri de 2027. A aprovação completa dependerá de eventos clínicos, com novas orientações esperadas para o início do próximo ano.
• Apresentação na ASN Kidney Week: A ProKidney planeja enviar dados para ensaios de última hora até 9 de setembro, com notificações esperadas no início de outubro.
• Expansão potencial: Embora o foco principal continue sendo o mercado americano, a ProKidney está aberta a explorar oportunidades internacionais se surgir interesse.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Design do REGEN-seven: Pacientes que receberam duas injeções mostraram melhora significativa, enquanto aqueles com injeções atrasadas não atingiram o gatilho para declínio.
• Mecanismo de ação: Pesquisas estão em andamento para entender os efeitos do roperinsel nas células renais, particularmente nas células intersticiais tubulares.
• Comercialização: A capacidade inicial de fabricação está sendo expandida, mas a demanda pode exceder a oferta se os resultados da Fase III espelharem a Fase II. A precificação considerará o tamanho do mercado, COGS e demanda dos pacientes.
• Proteção de patentes: A ProKidney está confiante em seu portfólio de patentes.

Para uma discussão detalhada, consulte a transcrição completa abaixo.

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