IPCA-15 sobe 0,48% em setembro, abaixo das projeções
Investing.com - A Raymond James reiterou a classificação Outperform e o preço-alvo de US$ 29,00 para a Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) após a atualização da empresa sobre seu programa de terapia gênica RGX-121. As ações, que subiram mais de 50% nos últimos seis meses e parecem subvalorizadas de acordo com as métricas de Valor Justo do InvestingPro, têm recebido atenção significativa dos analistas, com preços-alvo variando de US$ 14 a US$ 52.
A firma destacou que a redução no HS D2S6 do líquido cefalorraquidiano, uma medida da atividade enzimática iduronato-2-sulfatase que indica diretamente a patobiologia da doença, estava alinhada com os resultados anteriores da coorte de determinação de dose na marca de um ano.
A Raymond James observou que o tratamento RGX-121 demonstrou aquisição ou estabilização de habilidades de desenvolvimento neurológico na coorte principal, conforme medido pelo BSID-III (Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil).
Apesar de um atraso na PDUFA e incertezas quanto à abordagem da FDA para terapias gênicas devido à rotatividade de pessoal, a Raymond James acredita que as orientações da FDA apoiam fortemente o HS D2S6 como um biomarcador com probabilidade razoável de prever benefício clínico.
A firma também apontou tendências na função cognitiva BSID-III em um ano como um indicador claro de benefício para o sistema nervoso central além do que a terapia de reposição enzimática pode alcançar em pacientes com neuropatia.
Em outras notícias recentes, a REGENXBIO Inc. relatou resultados positivos de seu ensaio CAMPSIITE em andamento para sua terapia gênica experimental direcionada à síndrome de Hunter. A terapia demonstrou uma redução mediana de 82% nos níveis de líquido cefalorraquidiano de um biomarcador-chave associado à doença, um ano após o tratamento. Enquanto isso, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA estendeu seu cronograma de revisão para a terapia gênica da empresa, RGX-121, mudando a data de decisão para 8 de fevereiro de 2026. Essa extensão ocorreu depois que a FDA solicitou dados clínicos de longo prazo, que a REGENXBIO já forneceu para todos os 13 pacientes no estudo principal.
Em outros desenvolvimentos, a RBC Capital reduziu seu preço-alvo para a REGENXBIO para US$ 17,00, de US$ 21,00, mantendo a classificação Outperform. A firma destacou o ensaio principal em andamento para o tratamento de distrofia muscular de Duchenne da empresa, com um pedido de Licença de Produtos Biológicos esperado para meados de 2026. A REGENXBIO expressou confiança em superar os desafios de toxicidade hepática vistos em tratamentos similares, citando sua abordagem profilática única. Essas atualizações recentes fornecem uma visão abrangente dos esforços contínuos da empresa e interações regulatórias.
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