Ações da uniQure em alta após alinhamento com FDA para aprovação acelerada do AMT-130

Na terça-feira, a Raymond James fez um ajuste significativo em sua perspectiva sobre a uniQure BV (NASDAQ: QURE), elevando a classificação das ações de Outperform para Strong Buy e aumentando substancialmente o preço-alvo para 52,00 USD, acima dos 20,00 USD anteriores.

As ações já mostraram forte impulso, ganhando quase 14% na última semana. De acordo com dados do InvestingPro, seis analistas revisaram recentemente suas estimativas de lucros para cima para o próximo período. O ajuste segue o anúncio recente da empresa de biotecnologia sobre seu produto de terapia gênica, AMT-130, para o tratamento da Doença de Huntington.

A uniQure informou que obteve acordo da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para uma submissão de aprovação acelerada do AMT-130. A empresa destacou que a Escala de Avaliação Unificada da Doença de Huntington composta (cUHDRS), comparada com um controle externo de história natural, será usada como o endpoint clínico intermediário para o processo de aprovação. Notavelmente, a FDA indicou que nenhum estudo clínico adicional será necessário para apoiar a submissão do Pedido de Licença Biológica (BLA).

A empresa está pronta para discutir detalhes adicionais com a FDA, incluindo requisitos técnicos de fabricação, o plano de análise estatística e o design para um ensaio confirmatório ou obrigações pós-comercialização, no primeiro semestre de 2025. Uma atualização mais detalhada sobre o cronograma de submissão é esperada após essas discussões. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma pontuação geral JUSTA de saúde financeira, com ativos líquidos excedendo obrigações de curto prazo, embora atualmente esteja consumindo suas reservas de caixa.

O analista da Raymond James expressou confiança de que os dados existentes sobre cUHDRS, juntamente com reduções na cadeia leve de neurofilamentos no líquido cefalorraquidiano (CSF NfL), serão suficientes para uma aprovação acelerada do AMT-130. O mercado potencial para tratamentos da Doença de Huntington nos Estados Unidos é estimado em mais de 2 bilhões USD, sugerindo perspectivas substanciais de crescimento para a uniQure, que atualmente tem uma capitalização de mercado de aproximadamente 700 milhões USD.

Este otimismo é refletido na classificação atualizada e no aumento do preço-alvo. Para insights mais profundos sobre a avaliação da uniQure e mais de 10 dicas exclusivas de analistas adicionais, visite o InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. chegou a um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre aspectos-chave de um processo de aprovação acelerada para sua terapia gênica, AMT-130, um tratamento para a doença de Huntington. Este desenvolvimento foi recebido positivamente pela empresa de serviços financeiros Stifel. Além disso, a empresa iniciou um ensaio clínico de Fase I/II para seu tratamento investigacional AMT-162, visando a ELA causada por mutações SOD1.

A cobertura da uniQure foi retomada pela Raymond James, atribuindo uma classificação Outperform, enquanto H.C. Wainwright e Stifel mantiveram uma classificação de Compra para a empresa. Como parte de uma reestruturação organizacional significativa, a uniQure reduziu sua força de trabalho em 65% e vendeu sua instalação de fabricação em Lexington, Massachusetts, para a Genezen.

Esses desenvolvimentos recentes refletem o progresso da empresa no desenvolvimento de terapias gênicas, com foco no AMT-130 para a doença de Huntington e AMT-162 para ELA. Discussões adicionais com a FDA são esperadas no primeiro semestre de 2025 para discutir o plano de análise estatística e os requisitos técnicos para a submissão do Pedido de Licença Biológica para o AMT-130.

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