Apresentação do 2º tri de 2025 da Syntara: amsulostat ganha impulso com Fast Track do FDA

Introdução e contexto de mercado

A Syntara Ltd (ASX:SNT) divulgou sua apresentação de atualização trimestral em 01.08.2025, destacando avanços significativos em seu pipeline clínico, particularmente para seu principal candidato a medicamento, o amsulostat. A empresa de biotecnologia, que se concentra no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para cânceres sanguíneos e outras indicações, viu suas ações serem negociadas a US$ 0,06 em 31.07.2025, dentro de sua faixa de 52 semanas de US$ 0,027-US$ 0,095.

A apresentação da empresa ocorre em meio ao crescente interesse em tratamentos inovadores para mielofibrose, um mercado avaliado em aproximadamente US$ 1 bilhão, segundo estimativas da Syntara, e síndrome mielodisplásica (SMD), que representa uma oportunidade maior de US$ 3,2 bilhões. Esses mercados são atualmente dominados por inibidores de JAK, que frequentemente proporcionam respostas subótimas para muitos pacientes, criando uma abertura para novas abordagens terapêuticas.

Destaques do desempenho trimestral

O segundo trimestre de 2025 marcou várias conquistas significativas para a Syntara, com seu principal candidato a medicamento, amsulostat (anteriormente SNT-5505), ganhando impulso considerável por meio de designações regulatórias e dados clínicos positivos.

Como mostrado nos destaques trimestrais:

Os principais desenvolvimentos para o amsulostat incluem a concessão do Nome Não-Proprietário Internacional (INN) pela Organização Mundial da Saúde e a designação Fast Track concedida pelo FDA para o tratamento da mielofibrose. Esses marcos regulatórios potencialmente aceleram o caminho do medicamento para o mercado e refletem o reconhecimento de seu potencial para atender às necessidades médicas não atendidas.

A empresa também apresentou dados clínicos intermediários positivos da Fase 2 para o amsulostat na Conferência Europeia de Hematologia e iniciou o estudo clínico AZALOX de Fase 1c/2 em síndrome mielodisplásica, expandindo as potenciais aplicações de seu composto principal.

Além de seus programas para câncer sanguíneo, a Syntara avançou em seu pipeline dermatológico com os primeiros pacientes dosados em dois ensaios clínicos: um estudo de Fase 1a/b avaliando o SNT-9465 para cicatrizes hipertróficas e o estudo SATELLITE de Fase 1c do SNT-6302 para cicatrizes queloides. Adicionalmente, a empresa relatou que seu estudo de Fase 2 para TCSR/Doença de Parkinson está 50% recrutado e continua no caminho para divulgar resultados no primeiro semestre de 2026.

Progresso do desenvolvimento clínico

O progresso clínico mais significativo neste trimestre veio do programa de mielofibrose da Syntara, onde dados intermediários da Fase 2 demonstraram resultados promissores para o amsulostat quando combinado com ruxolitinibe, um inibidor de JAK padrão de tratamento.

O slide a seguir resume as principais conclusões dos dados intermediários:

Os dados sugerem que o amsulostat é seguro e bem tolerado quando combinado com ruxolitinibe, mesmo em pacientes com alta carga de doença. Apesar do tamanho relativamente pequeno da amostra, a empresa relatou melhorias encorajadoras nas pontuações de sintomas e no número de pacientes que alcançaram um TSS50 (redução da Pontuação Total de Sintomas de 50% ou mais).

Notavelmente, as reduções nos sintomas e no volume do baço parecem melhorar ao longo do tempo, o que a Syntara descreve como uma "descoberta inovadora", indicando o potencial do amsulostat para fornecer uma opção de tratamento diferenciada para pacientes já em uso de inibidores de JAK. Os três pacientes restantes no estudo estão programados para completar 12 meses de tratamento no 3º tri de 2025, com orientação do FDA sobre a progressão para um estudo pivotal esperada no mesmo trimestre.

Pipeline e oportunidades de mercado

O pipeline diversificado da Syntara visa múltiplos mercados de alto valor com vários catalisadores de curto prazo esperados para os próximos 12 meses. A estratégia da empresa concentra-se em indicações com necessidades significativas não atendidas e oportunidades substanciais de mercado.

O slide a seguir descreve o pipeline da empresa e os mercados-alvo:

Além da mielofibrose, a Syntara está buscando oportunidades na síndrome mielodisplásica, com um mercado estimado em US$ 3,2 bilhões. Os programas dermatológicos da empresa, direcionados a cicatrizes hipertróficas e queloides, abordam uma oportunidade de mercado combinada de aproximadamente US$ 3,5 bilhões. Adicionalmente, o programa TCSR/Doença de Parkinson representa outro mercado potencial de US$ 3,5 bilhões.

A empresa estruturou seu cronograma de desenvolvimento para entregar um fluxo constante de notícias e eventos potencialmente geradores de valor nos próximos trimestres:

Os principais marcos futuros incluem os dados finais de 12 meses do estudo de combinação de amsulostat para mielofibrose e o resultado de uma revisão do FDA sobre a proposta de ensaio clínico de Fase 2/3 no 3º tri de 2025. No primeiro semestre de 2026, a Syntara espera divulgar dados de múltiplos programas clínicos, incluindo o ensaio de cicatrização hipertrófica da pele, estudos de síndrome mielodisplásica e o estudo de TCSR/neuroinflamação.

Posição financeira e perspectivas

A Syntara relatou encerrar o trimestre com uma posição de caixa de US$ 15,1 milhões. Isso representa uma diminuição em relação aos US$ 18 milhões relatados no trimestre anterior, indicando uma taxa de consumo de aproximadamente US$ 2,9 milhões para o período. Com base nos gastos mensais anteriormente divulgados pela empresa de aproximadamente US$ 1 milhão, a posição atual de caixa proporciona um horizonte de cerca de 15 meses, suficiente para alcançar vários dos próximos marcos clínicos.

A capitalização de mercado da empresa foi anteriormente relatada em pouco menos de US$ 100 milhões, embora isso possa ter mudado com os movimentos recentes do preço das ações. A posição financeira atual da Syntara parece adequada para apoiar seus planos de desenvolvimento clínico de curto prazo, embora financiamento adicional possa ser necessário para avançar programas através de ensaios em estágios mais avançados, particularmente se a empresa prosseguir com um estudo pivotal de Fase 2/3 para o amsulostat após orientação do FDA.

Declarações prospectivas

Embora a apresentação da Syntara destaque progressos significativos e delineie um cronograma de desenvolvimento ambicioso, os investidores devem observar o aviso de declarações prospectivas da empresa, que reconhece que os resultados reais podem diferir significativamente devido a vários riscos e incertezas. O sucesso dos programas clínicos da empresa, particularmente os estudos de amsulostat em mielofibrose e síndrome mielodisplásica, será crítico na determinação da proposta de valor de longo prazo da Syntara.

A próxima orientação do FDA sobre o caminho de desenvolvimento clínico do amsulostat e os dados finais de 12 meses do estudo de combinação para mielofibrose representam catalisadores particularmente importantes de curto prazo que podem impactar significativamente a trajetória da empresa. Os investidores estarão observando atentamente esses desenvolvimentos no terceiro trimestre de 2025.

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Apresentação completa: