NOVA YORK - A Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), uma empresa biofarmacêutica, relatou resultados positivos do ensaio ENCORE de Fase 3 para seu candidato a medicamento AXS-12, usado no tratamento da narcolepsia com cataplexia. O ensaio demonstrou uma redução estatisticamente significativa na frequência de ataques de cataplexia e melhorias na cognição e nos sintomas gerais da narcolepsia em comparação com o placebo.
O ensaio ENCORE consistiu em um período de tratamento aberto de 6 meses com AXS-12, seguido por um período de retirada randomizada, duplo-cego e controlado por placebo de 3 semanas. O estudo envolveu 68 pacientes, com 42 sendo randomizados para continuar com AXS-12 ou mudar para placebo. O endpoint primário foi alcançado, com pacientes continuando com AXS-12 mostrando menos ataques de cataplexia do que aqueles com placebo.
Notavelmente, 72% dos pacientes alcançaram pelo menos 50% de melhora nos ataques de cataplexia após um mês de tratamento, com esse número subindo para 82% após seis meses. Além disso, melhorias na sonolência diurna excessiva e na cognição foram relatadas pela maioria dos pacientes, com um perfil favorável de segurança e tolerabilidade a longo prazo observado.
O Dr. Michael Thorpy indicou que os resultados apoiam o AXS-12 como uma potencial nova opção de tratamento importante para a narcolepsia, uma condição que carece de opções de tratamento adequadas para sua variedade de sintomas. O CEO da Axsome, Dr. Herriot Tabuteau, expressou a intenção da empresa de avançar para um pedido de NDA para o AXS-12 e solicitar uma reunião pré-NDA com a FDA.
O AXS-12 recebeu a Designação de Medicamento Órfão para o tratamento da narcolepsia, o que pode proporcionar sete anos de exclusividade de comercialização nos EUA após a aprovação da FDA. O medicamento está protegido por patentes que se estendem pelo menos até 2039.
A empresa destacou que a dosagem a longo prazo do AXS-12 mostrou segurança consistente com ensaios anteriormente concluídos, sendo os eventos adversos mais comuns náusea e taquicardia. A taxa de descontinuação devido a eventos adversos durante o período aberto foi de 17,6%.
Os resultados do estudo ENCORE são baseados em um comunicado de imprensa da Axsome Therapeutics e fornecem uma perspectiva promissora para o AXS-12 como uma potencial opção de tratamento para pacientes com narcolepsia.
Em outras notícias recentes, a Axsome Therapeutics relatou receita recorde para o terceiro trimestre de 2024, ultrapassando 100 milhões de dólares pela primeira vez, marcando um aumento de 81% ano a ano. A receita, impulsionada principalmente pelas vendas de produtos, superou as expectativas dos analistas, com a H.C. Wainwright reiterando uma classificação de Compra e um preço-alvo de 180,00 dólares para as ações. O tratamento da empresa para transtorno depressivo maior, Auvelity, e seu medicamento para sonolência diurna excessiva, Sunosi, contribuíram significativamente para as vendas totais.
A RBC Capital Markets também manteve uma classificação de Desempenho Superior para as ações da Axsome, com um aumento do preço-alvo para 132 dólares, refletindo o desempenho financeiro recente da empresa e marcos prospectivos. Apesar desses ganhos, a Axsome relatou uma perda líquida de 64,6 milhões de dólares, mas mantém uma robusta reserva de caixa de 327,3 milhões de dólares.
Desenvolvimentos recentes incluem os planos da Axsome de expandir sua força de vendas para o Auvelity e a preparação para o potencial lançamento de seu tratamento para enxaqueca, AXS-07. No entanto, o estudo FOCUS para solriamfetol em TDAH foi adiado para o primeiro trimestre de 2025. Esses desenvolvimentos recentes sublinham o compromisso da Axsome com o crescimento através de seu robusto pipeline em estágio avançado e planos estratégicos para expandir sua força de vendas e acesso ao mercado.
Insights do InvestingPro
Os resultados positivos do ensaio da Axsome Therapeutics para o AXS-12 no tratamento da narcolepsia estão alinhados com o forte desempenho financeiro e posição de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Axsome demonstrou um impressionante crescimento de receita, com um aumento de 51,47% nos últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2023, e um crescimento de receita trimestral ainda mais notável de 81,27% no terceiro trimestre de 2023. Esta trajetória de crescimento apoia a capacidade da empresa de potencialmente comercializar o AXS-12 com sucesso.
A margem de lucro bruto da empresa de 91,09% nos últimos doze meses terminados no terceiro trimestre de 2023 é particularmente notável. Uma dica do InvestingPro destaca as "impressionantes margens de lucro bruto" da Axsome, o que poderia proporcionar a flexibilidade financeira necessária para apoiar o desenvolvimento do medicamento e seu potencial lançamento no mercado.
Apesar desses indicadores positivos, é importante notar que a Axsome ainda não é lucrativa, com uma margem de renda operacional de -72,65% no mesmo período. No entanto, o forte desempenho de mercado da empresa, com um retorno de preço de 55,88% no último ano, sugere confiança dos investidores no pipeline e no potencial de crescimento da Axsome.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 12 dicas adicionais para a Axsome Therapeutics, fornecendo insights mais profundos sobre a saúde financeira e a posição de mercado da empresa.
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