SAN DIEGO - A Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) anunciou resultados positivos de três anos do seu estudo de extensão de rótulo aberto HOPE-2 para o deramiocel, um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Os dados, apresentados no Congresso Mundial da Sociedade de Músculo, indicam eficácia e segurança sustentadas no tratamento da DMD, particularmente na estabilização da função cardíaca e muscular esquelética.
As descobertas do estudo são significativas, pois atualmente não existem terapias aprovadas especificamente para a cardiomiopatia relacionada à DMD, uma das principais causas de morte em pacientes com DMD. Segundo o Dr. Craig McDonald da Universidade da Califórnia, Davis, as melhorias na função cardíaca e na função muscular esquelética ao longo do período de três anos são promissoras e sem precedentes em comparação com outras terapêuticas para DMD.
A CEO da Capricor, Linda Marbán, Ph.D., enfatizou o potencial do deramiocel para se tornar uma opção de tratamento a longo prazo com infusões trimestrais, particularmente para preservar a função cardíaca à medida que surgem novas terapias para a perda muscular esquelética na DMD.
O estudo HOPE-2 demonstrou melhorias na fração de ejeção do ventrículo esquerdo e volumes indexados, que são críticos para prever resultados cardíacos a longo prazo. Os pacientes tratados com deramiocel também mostraram benefícios estatisticamente significativos na função muscular esquelética em comparação com um conjunto de dados comparador externo.
A Capricor está no caminho certo para submeter um pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) à FDA até o final de 2024, com a esperança de acelerar a aprovação do deramiocel. A terapia recebeu a Designação de Medicamento Órfão e é apoiada pela Designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa. Se aprovada, a Capricor seria elegível para um Voucher de Revisão Prioritária devido à sua designação de doença pediátrica rara.
A DMD é um distúrbio genético grave que leva à fraqueza muscular progressiva e inflamação crônica, afetando aproximadamente 15.000-20.000 pacientes nos Estados Unidos. O deramiocel (CAP-1002) consiste em células derivadas de cardioesferas alogênicas, que demonstraram ações imunomoduladoras, antifibróticas e regenerativas em estudos clínicos.
A empresa continua a explorar o potencial de sua plataforma de tecnologia de exossomos, StealthX™, em várias áreas terapêuticas enquanto progride com seu desenvolvimento clínico para DMD. Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Capricor Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Capricor Therapeutics fez progressos significativos no desenvolvimento do deramiocel, um tratamento para a cardiomiopatia da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa iniciou uma submissão contínua do pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) à FDA, com conclusão esperada até o final de 2024. Analistas da H.C. Wainwright e Oppenheimer mantiveram suas classificações de Compra e Superar o Mercado para a Capricor, respectivamente, enquanto o Maxim Group também manteve uma classificação de Compra.
A Capricor reportou uma perda líquida de aproximadamente 11 milhões de dólares para o segundo trimestre de 2024, enquanto gerou receitas de cerca de 4 milhões de dólares. Apesar disso, a empresa mantém uma forte posição de caixa de 29,5 milhões de dólares, apoiada por um acordo financeiro com a Nippon Shinyaku, totalizando até 35 milhões de dólares.
Além dessas atualizações financeiras, a empresa está se preparando para uma potencial expansão de rótulo para abordar a miopatia muscular esquelética da DMD e está em discussões avançadas de parceria para distribuição na Europa. Estes são alguns dos desenvolvimentos recentes na Capricor Therapeutics.
Insights do InvestingPro
O recente anúncio da Capricor Therapeutics sobre os resultados positivos de três anos para seu tratamento de DMD está alinhado com várias métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro. As ações da empresa mostraram um desempenho notável, com um retorno total de preço de 505,65% no último ano, refletindo o otimismo dos investidores sobre os desenvolvimentos de seu pipeline, particularmente o deramiocel.
Os dados do InvestingPro revelam que o crescimento da receita da Capricor está em impressionantes 187,15% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, indicando um forte impulso em suas operações comerciais. Esse crescimento pode ser atribuído ao progresso da empresa em seus programas clínicos e ao potencial mercado para seu tratamento de DMD.
No entanto, é importante notar que a Capricor está atualmente operando com prejuízo, com uma margem de lucro bruto negativa de -37,73%. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento, pois frequentemente incorrem em despesas significativas de pesquisa e desenvolvimento antes de levar produtos ao mercado.
Uma dica do InvestingPro destaca que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano corrente, o que pode parecer em desacordo com os resultados clínicos positivos. Isso pode ser devido ao foco da empresa em pesquisa e desenvolvimento em vez de comercialização imediata.
Outra dica relevante do InvestingPro indica que os movimentos do preço das ações são bastante voláteis. Essa volatilidade é típica para ações de biotecnologia, especialmente à medida que se aproximam de marcos críticos como a planejada submissão do pedido de Licença de Produtos Biológicos para o deramiocel até o final de 2024.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 16 dicas adicionais para a Capricor Therapeutics, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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