Estudo revela desafios no tratamento da hiperplasia adrenal congênita

Publicado 15.07.2025, 09:55
Estudo revela desafios no tratamento da hiperplasia adrenal congênita

SAN DIEGO - Uma nova análise de dados do mundo real mostra que aproximadamente 95% dos pacientes com hiperplasia adrenal congênita (HAC) clássica experimentam alta exposição a glicocorticoides ou níveis elevados de andrógenos durante o tratamento, informou a Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) na terça-feira. A empresa, atualmente avaliada em US$ 13,37 bilhões e mantendo forte saúde financeira de acordo com as métricas do InvestingPro, demonstrou um impressionante crescimento de receita de 21,73% nos últimos doze meses.

As descobertas, apresentadas na Reunião Anual da Sociedade Endócrina em São Francisco, destacam variabilidade significativa nos regimes de tratamento com glicocorticoides e mudanças frequentes no estado de saúde ao longo do tempo em pacientes pediátricos e adultos. Com um índice de liquidez corrente robusto de 3,13 e níveis moderados de dívida, a Neurocrine Biosciences parece bem posicionada para continuar suas iniciativas de pesquisa e desenvolvimento.

A análise utilizou dados do CAHtalog, um registro abrangente de pacientes com HAC nos EUA, examinando 98 indivíduos, incluindo 37 adultos, 42 crianças e adolescentes, e 19 pessoas que contribuíram com dados tanto como crianças quanto como adultos.

Os pesquisadores acompanharam as doses de glicocorticoides e os níveis de androstenediona ao longo do tempo, categorizando os pacientes em quatro estados de saúde com base na dose de medicação e nos níveis hormonais. Entre os pacientes elegíveis para a análise de transição do estado de saúde, 88,9% experimentaram pelo menos uma mudança de estado de saúde, com 58,7% passando por três ou mais mudanças.

"Os dados do CAHtalog revelaram o quão dinâmico e imprevisível pode ser o controle da doença para pessoas com hiperplasia adrenal congênita clássica", disse Sanjay Keswani, Diretor Médico da Neurocrine Biosciences, segundo o comunicado à imprensa.

O estudo descobriu que, mesmo quando os pacientes alcançavam controle ideal com baixas doses de glicocorticoides e níveis normais de androstenediona, esse estado era frequentemente temporário. Quase todos os pacientes (95,2%) entraram em um estado de saúde subótimo pelo menos uma vez durante seu período de acompanhamento.

A HAC clássica é uma condição genética rara que causa deficiência enzimática que altera a produção de hormônios esteroides adrenais. Embora a terapia com glicocorticoides seja essencial para substituir a deficiência de cortisol, alcançar o controle hormonal frequentemente requer doses suprafisiológicas, o que pode levar a complicações graves.

A análise foi conduzida usando dados coletados antes da disponibilidade comercial do CRENESSITY (crinecerfont), o tratamento para HAC da Neurocrine, e não inclui nenhum dado de tratamento com CRENESSITY.

Em outras notícias recentes, a Neurocrine Biosciences anunciou dados positivos de um ano para seu tratamento CRENESSITY, mostrando reduções significativas nas doses de glicocorticoides e melhores resultados clínicos para adultos com hiperplasia adrenal congênita clássica. O estudo CAHtalyst Adult de Fase 3 revelou uma redução de 25% nas doses de glicocorticoides para tratamento contínuo e uma redução de 30% para aqueles que mudaram do placebo. Enquanto isso, a Goldman Sachs iniciou a cobertura da Neurocrine Biosciences com classificação de Compra, destacando as perspectivas de crescimento da empresa e estabelecendo um preço-alvo de US$ 182. O UBS também elevou seu preço-alvo para a empresa para US$ 174, citando indicadores positivos para o lançamento do medicamento CRENESSITY e projetando estimativas de receita superiores ao consenso. Além disso, a Neurocrine relatou novos dados indicando que seu medicamento Ingrezza reduziu significativamente as cargas cognitivas e motoras em adultos com coreia de Huntington. Análises adicionais mostraram melhorias na qualidade de vida relacionada à saúde para adultos mais velhos com discinesia tardia tratados com Ingrezza, demonstrando seus benefícios potenciais além do controle dos sintomas motores. Esses desenvolvimentos destacam os esforços contínuos da Neurocrine para aprimorar as opções de tratamento para pacientes com distúrbios neurológicos e endócrinos complexos.

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