(NASDAQ:INZY), uma empresa biofarmacêutica especializada em tratamentos para doenças raras, anunciou hoje que seu medicamento experimental INZ-701 recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da deficiência ABCC6, uma doença genética rara.
O programa Fast Track é projetado para agilizar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos que tratam condições graves e preenchem necessidades médicas não atendidas. A decisão da FDA é baseada em dados preliminares do ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento da Inozyme, que inclui resultados positivos de segurança e eficácia em adultos com deficiência de ABCC6. Foram observadas melhorias na patologia vascular, na função visual e nos resultados relatados pelo paciente.
A deficiência de ABCC6 pode levar à calcificação arterial generalizada da infância (GACI Tipo 2) em lactentes e pseudoxantoma elástico (PXE) em indivíduos mais velhos, ambos resultando em complicações cardiovasculares e neurológicas graves. Atualmente, não existem tratamentos aprovados para esta condição.
A INZ-701 é uma proteína de fusão Fc recombinante e está sendo desenvolvida como terapia de reposição enzimática. Tem mostrado potencial em estudos pré-clínicos para prevenir mineralização patológica e proliferação intimal, que são aspectos potencialmente fatais de doenças genéticas como deficiência de ENPP1, deficiência de ABCC6 e calcifilaxia.
Douglas A. Treco, Ph.D., CEO e presidente da Inozyme Pharma, expressou que a designação Fast Track enfatiza o potencial da terapia, particularmente para pacientes pediátricos que enfrentam um risco maior de eventos clínicos importantes, como acidente vascular cerebral. A empresa pretende chegar a um acordo sobre um estudo fundamental em pacientes pediátricos até o final de 2024.
A designação permitirá que a Inozyme tenha interações mais frequentes com a FDA e pode levar a uma revisão regulatória acelerada. Este é um passo significativo para a Inozyme, pois continua a avançar seu desenvolvimento clínico para INZ-701 no tratamento da Deficiência de ENPP1, Deficiência de ABCC6 e calcifilaxia.
A Inozyme Pharma é uma empresa de estágio clínico dedicada ao desenvolvimento de terapias para doenças que afetam a vasculatura, os tecidos moles e o esqueleto. As informações sobre a designação Fast Track da FDA para INZ-701 são baseadas em um comunicado de imprensa da Inozyme Pharma.
Em outras notícias recentes, a Inozyme Pharma Inc compartilhou resultados encorajadores de seus ensaios clínicos de Fase 1/2 em andamento para seu candidato a medicamento INZ-701, mostrando segurança e eficácia promissoras no tratamento da deficiência de ABCC6 e ENPP1. Além disso, a assembleia anual de acionistas da companhia resultou na reeleição de três diretores Classe I e na ratificação da Ernst & Young LLP como empresa independente de contabilidade pública registrada da empresa para o exercício social encerrado em 31 de dezembro de 2024.
Em relatórios recentes de analistas, o Wells Fargo iniciou a cobertura na Inozyme Pharma, atribuindo uma classificação de Overweight e um preço-alvo de US$ 14,00, citando vantagens potenciais, como flexibilidade regulatória para indicações de medicamentos órfãos e concorrência mínima. No entanto, a H.C. Wainwright e o BofA Securities mantiveram uma classificação de Compra para a empresa, embora reduzindo seus preços-alvo de US$ 16 para US$ 14, após a divulgação dos dados de teste mencionados acima.
InvestingPro Insights
À medida que a Inozyme Pharma, Inc (NASDAQ:INZY) chama a atenção com a designação Fast Track da FDA para seu candidato líder INZ-701, os investidores estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Inozyme detém uma capitalização de mercado de US$ 272,78 milhões, indicativo de seu status como um player menor, mas focado no espaço biofarmacêutico. As ações da empresa experimentaram volatilidade significativa, com um retorno total de preço de um mês de -8,51% e um retorno de três meses despencando em -36,36%, refletindo a natureza de alto risco e alta recompensa de investir em empresas biofarmacêuticas em estágio clínico.
O InvestingPro Tips destaca vários aspectos financeiros importantes que os investidores devem considerar. Atualmente, a Inozyme detém mais dinheiro do que dívida em seu balanço, o que poderia fornecer uma almofada à medida que avança em testes clínicos caros. No entanto, a empresa está queimando rapidamente o caixa e tem margens de lucro bruto fracas, que são desafios comuns para empresas na fase de desenvolvimento de medicamentos. Além disso, os analistas não esperam que a Inozyme seja lucrativa este ano, ressaltando a natureza especulativa de investir na empresa nesta fase.
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