BOSTON - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou uma indicação expandida para o medicamento contra obesidade IMCIVREE (setmelanotida) da Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), incluindo agora crianças a partir de 2 anos de idade. A empresa, atualmente avaliada em 3,5 bilhões de dólares, viu suas ações subirem mais de 36% nos últimos seis meses, refletindo a crescente confiança dos investidores. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém impressionantes margens de lucro bruto de 88,6%, embora analistas indiquem que a empresa possa enfrentar desafios de lucratividade este ano. Esta decisão, anunciada hoje, marca uma extensão significativa do uso do medicamento, que anteriormente era aprovado para pacientes com 6 anos ou mais que sofrem de obesidade sindrômica ou monogênica devido a certas condições genéticas.
O IMCIVREE tem como alvo a via do receptor de melanocortina-4 (MC4R), que quando prejudicada, leva à fome insaciável e obesidade de início precoce em pacientes com síndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou deficiências devido à pro-opiomelanocortina (POMC), pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), ou receptor de leptina (LEPR). Esta aprovação é baseada na capacidade do medicamento de reduzir o excesso de peso corporal e manter a redução de peso a longo prazo.
Ensaios clínicos, incluindo o estudo de Fase 3 VENTURE, mostraram que a setmelanotida pode reduzir significativamente as medidas de peso e fome. No entanto, efeitos colaterais como hiperpigmentação da pele, reações no local da injeção, diarreia, náusea e dor de cabeça foram observados. A receita da empresa cresceu 81,5% nos últimos doze meses, demonstrando forte penetração no mercado. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Rhythm Pharmaceuticals, incluindo 12 ProTips adicionais, visite InvestingPro.
A aprovação é um desenvolvimento bem-vindo para famílias e profissionais médicos que lidam com os desafios da BBS e condições similares. A Dra. Ilene Fennoy, endocrinologista pediátrica e especialista em obesidade, destacou a necessidade crítica de intervenção precoce para prevenir complicações de saúde graves a longo prazo associadas à obesidade na infância.
O IMCIVREE recebeu inicialmente a aprovação da FDA em novembro de 2020 para deficiências de POMC, PCSK1 ou LEPR em pacientes com 6 anos ou mais, e para BBS em junho de 2022. O medicamento também foi autorizado na União Europeia e no Reino Unido para pacientes a partir de 2 anos de idade.
A Rhythm Pharmaceuticals está comprometida em fornecer acesso ao IMCIVREE para pacientes com essas doenças genéticas raras e está avançando seu programa de desenvolvimento clínico para outras condições raras. Com um índice de liquidez corrente de 3,49, a empresa mantém forte liquidez para apoiar suas iniciativas de desenvolvimento. Descubra análises abrangentes e insights de especialistas sobre a RYTM e mais de 1.400 outras ações através de detalhados Relatórios de Pesquisa Pro, disponíveis exclusivamente no InvestingPro.
Esta indicação expandida do medicamento oferece uma nova opção de tratamento para crianças pequenas que enfrentam os desafios graves e persistentes das doenças raras da via MC4R. As informações para este artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Rhythm Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Rhythm Pharmaceuticals tem feito avanços significativos na indústria farmacêutica. A empresa recebeu uma classificação de Outperform da Oppenheimer, uma classificação de Compra da Goldman Sachs, e foi selecionada como uma das principais escolhas de biotecnologia para 2025 pela Stifel. Essas classificações se devem ao progresso da empresa na comercialização do Imcivree para várias doenças geneticamente impulsionadas e à promissora perspectiva de receita, particularmente para obesidade hipotalâmica.
A Rhythm Pharmaceuticals também relatou resultados bem-sucedidos no terceiro trimestre de 2024, com um aumento de 48% na receita líquida global, impulsionado pelas vendas de seu medicamento IMCIVREE para a Síndrome de Bardet-Biedl. A empresa reduziu sua orientação de despesas operacionais para 2024 para 245-255 milhões de dólares e relatou 298,4 milhões de dólares em reservas de caixa. A Rhythm Pharmaceuticals também está avançando com seus programas clínicos, com dados principais de um ensaio de Fase III para obesidade hipotalâmica adquirida esperados para o primeiro semestre de 2025.
Além disso, a empresa apresentou novos dados na reunião da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica, destacando resultados positivos para pacientes pediátricos usando setmelanotida, o tratamento da empresa para certas condições de obesidade. Esses desenvolvimentos recentes indicam o compromisso contínuo da Rhythm Pharmaceuticals em abordar a obesidade através de suas terapias inovadoras.
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