PLYMOUTH MEETING, Pensilvânia - A Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o uso de seu medicamento WAKIX® (pitolisant) em pacientes pediátricos com seis anos ou mais para o tratamento da sonolência diurna excessiva (EDS) associada à narcolepsia. Esta aprovação marca uma expansão da indicação do WAKIX, que foi previamente autorizada para pacientes adultos com narcolepsia.
A decisão da FDA foi baseada em um estudo de Fase 3 da Bioprojet que demonstrou a segurança e eficácia do pitolisant em pacientes pediátricos com narcolepsia. Após esse estudo, a Agência Europeia de Medicamentos também aprovou o medicamento para a mesma indicação pediátrica no ano passado.
O WAKIX, conhecido por seu novo mecanismo de ação como antagonista/agonista inverso seletivo do receptor de histamina 3 (H₃), é o primeiro e único tratamento não programado aprovado pela FDA para narcolepsia em crianças, fornecendo uma nova opção além das substâncias controladas, que eram os únicos tratamentos disponíveis até agora.
Jeffrey M. Dayno, M.D., Presidente e CEO da Harmony Biosciences, expressou satisfação com a rápida aprovação da FDA após a revisão prioritária. Ele destacou a importância de ter uma opção de tratamento não programado para pacientes pediátricos.
A droga foi inicialmente aprovada pela FDA em agosto de 2019 para pacientes adultos com EDS devido à narcolepsia e, posteriormente, para o tratamento de cataplexia em pacientes adultos com narcolepsia em outubro de 2020. Embora a FDA tenha emitido uma resposta completa para o tratamento da cataplexia em pacientes pediátricos, a Harmony Biosciences planeja discutir um caminho a seguir com base nos dados do ensaio de fase 3.
Monica Gow, cofundadora e diretora executiva da Wake Up Narcolepsy, aplaudiu a aprovação da FDA, enfatizando a importância desse desenvolvimento para crianças com narcolepsia e suas necessidades médicas não atendidas.
A narcolepsia afeta aproximadamente 170.000 americanos e é caracterizada por SDE e potencialmente cataplexia, entre outros sintomas. A aprovação do WAKIX para uso pediátrico fornece uma nova opção terapêutica para esta condição neurológica rara.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Harmony Biosciences.
Em outras notícias recentes, a Harmony Biosciences apresentou um forte desempenho no 1º trimestre, com um aumento de 30% na receita líquida, atingindo US$ 154,6 milhões. Este crescimento foi impulsionado principalmente pelo sucesso WAKIX. A empresa continua no caminho certo para cumprir sua orientação de receita líquida para 2024 de US$ 700 milhões a US$ 720 milhões.
A Harmony Biosciences também revelou resultados promissores de um estudo de Fase 2 de pitolisant, indicando potencial eficácia na redução dos sintomas de sonolência diurna excessiva e fadiga em adultos com distrofia miotônica tipo 1.
Em um movimento estratégico, a Harmony Biosciences adquiriu a Epygenix Therapeutics, uma empresa focada em tratamentos de epilepsia, e TMP1116 para narcolepsia, como parte de sua estratégia de expansão. Esta aquisição foi recebida positivamente pela Needham, uma proeminente empresa de investimentos, que posteriormente elevou seu preço-alvo de ações para a Harmony Biosciences para US$ 52.
Além disso, a Harmony Biosciences recebeu uma classificação de Compra de um analista do Citi, que definiu o preço-alvo para a empresa em US$ 48,00. O analista observou que a Harmony Biosciences tem sido predominantemente valorizada pelo mercado por seu core business com a Wakix, com reconhecimento mínimo dado ao seu pipeline de desenvolvimento. Essa perspectiva sugere um cenário de risco-retorno potencialmente favorável para as ações da companhia nos próximos 12 a 18 meses.
InvestingPro Insights
Enquanto a Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) comemora a aprovação da FDA para o uso pediátrico de seu medicamento para narcolepsia WAKIX, investidores e partes interessadas estão observando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. Os movimentos estratégicos da Harmony, incluindo recompras agressivas de ações, como indicado por uma dica do InvestingPro, sugerem uma forte confiança da administração na proposta de valor da empresa. Além disso, o sólido balanço da empresa, com mais caixa do que dívida, fornece uma base robusta para o crescimento futuro e flexibilidade operacional.
Do ponto de vista de avaliação, o índice P/L da Harmony Biosciences está em 12,87 favoráveis, com um índice P/L ajustado nos últimos doze meses no 1º trimestre de 2024 refletindo um valor ainda mais atraente em 11,71. Essas métricas, juntamente com um forte crescimento de receita de 30,92% nos últimos doze meses até o 1º trimestre de 2024, pintam um quadro de uma empresa em uma trajetória ascendente. Além disso, a margem bruta de lucro da empresa de 79,28% no mesmo período ressalta um modelo de negócios eficiente com potencial de rentabilidade sustentada.
Os investidores em busca de oportunidades de crescimento também podem tomar nota das duas revisões de lucros dos analistas para cima para o próximo período, outra dica do InvestingPro. Com uma estimativa de valor justo pelos analistas em 46 USD e o valor justo da InvestingPro em 39,38 USD, uma potencial subavaliação pode sinalizar uma oportunidade de compra para investidores exigentes. Para os interessados em mais análises e dicas adicionais do InvestingPro, há mais 6 listados no InvestingPro, que podem ser acessados com uma assinatura. Não se esqueça de usar o código de cupom PRONEWS24 para obter um desconto adicional de 10% em uma assinatura Pro e Pro+ anual ou semestral.
A recente aprovação da FDA da Harmony Biosciences pode ser apenas a ponta do iceberg quando se trata do potencial da empresa e, com os insights de investimento certos, as partes interessadas podem navegar melhor pelas oportunidades que estão por vir.
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