FDA concede status de medicamento órfão ao bexobrutideg da Nurix para WM

Publicado 17.03.2025, 08:07
FDA concede status de medicamento órfão ao bexobrutideg da Nurix para WM

SAN FRANCISCO - A Nurix Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NRIX), empresa biofarmacêutica especializada em medicamentos de degradação proteica direcionada com capitalização de mercado de $1,03 bilhões, recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) da FDA para o bexobrutideg, destinado ao tratamento da macroglobulinemia de Waldenström (WM), uma forma rara de linfoma não-Hodgkin. Segundo análise do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida em seu balanço, embora atualmente não seja lucrativa.

O programa ODD da FDA apoia o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Os benefícios da designação incluem créditos fiscais, isenções ou reduções de taxas de solicitação da FDA e sete anos de exclusividade de mercado após aprovação. Com um índice de liquidez corrente saudável de 6,46, dados do InvestingPro mostram que a Nurix está bem posicionada para financiar seus programas de desenvolvimento, embora os investidores devam notar que a empresa está rapidamente consumindo seu caixa.

O bexobrutideg, também conhecido como NX-5948, é um degradador de BTK biodisponível por via oral e com penetração cerebral, atualmente em avaliação em um ensaio clínico de Fase 1a/b para adultos com neoplasias malignas de células B recidivadas ou refratárias. O medicamento representa uma nova classe de degradadores de proteínas direcionados, utilizando um mecanismo que se liga tanto a uma proteína-alvo quanto a uma ligase para catalisar a degradação através do proteassoma, diferindo fundamentalmente dos inibidores tradicionais.

A atribuição do nome não proprietário bexobrutideg pelo Conselho USAN, com o novo sufixo "deg", indica seu mecanismo único de degradação. A Diretora Científica da Nurix, Gwenn Hansen, Ph.D., destacou a ação diferenciada do medicamento no potencial tratamento de oncoproteínas mutantes resistentes à terapia com inibidores.

Dados encorajadores de segurança e eficácia do ensaio em andamento têm mostrado promessa para pacientes com WM, com dados clínicos adicionais previstos para serem compartilhados em 2025. A Nurix continua recrutando pacientes com WM na coorte de expansão da Fase 1b.

A WM é caracterizada por células linfocíticas malignas na medula óssea produzindo IgM monoclonal, levando a vários sintomas. Com uma taxa de incidência de 0,361 a 0,573 por 100.000 pessoas nos EUA, a população atual de pacientes é estimada entre 12.000 e 19.000. Não existem tratamentos aprovados para WM após a terapia com inibidor de BTK.

O pipeline da Nurix inclui outros degradadores e inibidores direcionados a vários cânceres e doenças inflamatórias. As colaborações da empresa com Gilead Sciences, Inc., Sanofi S.A. e Pfizer Inc. incluem degradadores em estágio pré-clínico e opções de co-desenvolvimento.

A Nurix Therapeutics reportou prejuízo líquido de $0,75 por ação no quarto trimestre fiscal de 2024, ligeiramente superior à perda de $0,64 projetada pela H.C. Wainwright. A empresa gerou $13,3 milhões em receita de colaboração e licenciamento, abaixo dos $15,0 milhões esperados. As despesas com pesquisa e desenvolvimento no trimestre foram de $67,2 milhões, superando as estimativas de $56,6 milhões. Apesar desses números, a Nurix encerrou o trimestre com aproximadamente $609,6 milhões em caixa e equivalentes, que devem sustentar as operações até o primeiro semestre de 2027.

Em desenvolvimentos corporativos, a Nurix concedeu opções de ações e unidades restritas de ações a 13 novos funcionários como parte de seu Plano de Indução de Patrimônio 2024. A empresa também expandiu seu conselho nomeando Roy D. Baynes, especialista em hematologia e oncologia, que traz mais de duas décadas de experiência na indústria.

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