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Investing.com — A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), empresa de terapia genética com capitalização de mercado de aproximadamente US$ 508 milhões, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao seu medicamento experimental AMT-130 para tratamento da doença de Huntington. Esta rara doença genética atualmente não possui tratamentos modificadores da doença. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 9,74, embora enfrente desafios com significativa queima de caixa em seus programas de desenvolvimento.
A decisão da FDA, que segue designações anteriores para o AMT-130 como Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), Medicamento Órfão e Via Rápida, baseia-se em dados provisórios de ensaios clínicos de Fase I/II em andamento. Estes ensaios indicaram um retardamento da progressão da doença dependente da dose em pacientes tratados com AMT-130. Com crescimento de receita de 71% nos últimos doze meses, a empresa mostra potencial comercial promissor. Assinantes do InvestingPro podem acessar 8 métricas financeiras adicionais e insights sobre o pipeline de desenvolvimento da uniQure e sua posição no mercado.
Dr. Walid Abi-Saab, Diretor Médico da uniQure, expressou apreço pelo reconhecimento da FDA quanto à necessidade urgente de tratamentos eficazes para a doença de Huntington e o potencial do AMT-130. Ele prevê trabalhar em estreita colaboração com a FDA para acelerar a disponibilidade do AMT-130 para os pacientes.
A designação de Terapia Inovadora visa acelerar o desenvolvimento e revisão de medicamentos que mostram melhoria substancial em relação às terapias existentes para condições graves. Até o momento, 45 pacientes receberam AMT-130, e orientações regulatórias adicionais sobre a submissão do Pedido de Licença Biológica (BLA) são esperadas para o segundo trimestre de 2025.
A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo caracterizado por sintomas motores, anormalidades comportamentais e declínio cognitivo, afetando aproximadamente 70.000 pessoas nos EUA e Europa. É causada por uma mutação genética que leva ao acúmulo anormal de proteínas no cérebro.
A uniQure está desenvolvendo terapias genéticas para várias doenças graves, incluindo doença de Huntington, epilepsia do lobo temporal, ELA e doença de Fabry. A empresa enfatiza seu compromisso com tratamentos únicos com resultados potencialmente curativos, como exemplificado por sua terapia genética para hemofilia B. A ação mostrou desempenho notável com retorno de 101% no último ano, embora os investidores devam observar que o próximo relatório de resultados da empresa é esperado para 13 de maio de 2025. A análise do InvestingPro indica que a ação está atualmente sendo negociada próxima ao seu Valor Justo, com analistas estabelecendo preços-alvo variando de US$ 13,05 a US$ 75,82.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da uniQure Inc. e não inclui qualquer verificação independente das afirmações. As informações apresentadas estão sujeitas aos riscos e incertezas inerentes ao processo de desenvolvimento e aprovação de novos tratamentos médicos.
Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. anunciou um contrato de trabalho alterado com o CEO Matthew Kapusta, que inclui um salário base anual de US$ 676.700 e um bônus de desempenho com meta de 60% de seu salário. Os termos atualizados também fornecem benefícios de indenização, incluindo continuação salarial e aceleração do vesting de prêmios em ações, particularmente no caso de mudança de controle da empresa. Enquanto isso, a Chardan Capital Markets iniciou a cobertura da uniQure com classificação de Compra e preço-alvo de US$ 38, citando o potencial promissor de seu pipeline de terapia genética, particularmente para a doença de Huntington. A H.C. Wainwright também manteve sua classificação de Compra com meta de US$ 70, destacando as próximas atualizações regulatórias e divulgações de dados para o AMT-130, que poderiam impactar significativamente a avaliação da empresa. Além disso, a uniQure completou o recrutamento para a primeira coorte em um ensaio de Fase I/IIa do AMT-191 para a doença de Fabry, sem preocupações significativas de segurança relatadas. O ensaio visa oferecer uma alternativa de tratamento único para este distúrbio genético. Além disso, a eficácia a longo prazo do HEMGENIX, um tratamento para hemofilia B desenvolvido pela uniQure e CSL Behring, foi confirmada em um estudo de quatro anos. Esses desenvolvimentos destacam o progresso contínuo da uniQure no avanço de seus programas de terapia genética.
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