NOVA YORK - A Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, anunciou o avanço de seu Novo Pedido de Medicamento (NDA) para o govorestat, um tratamento proposto para a Galactosemia Clássica. A empresa recentemente concluiu uma reunião de revisão de ciclo final com a FDA, que decidiu que uma reunião do Comitê Consultivo, inicialmente marcada para 9 de outubro de 2024, não será mais necessária. A revisão da FDA está avançando conforme planejado, com discussões sobre requisitos pós-comercialização esperadas para outubro e uma data-alvo de ação da Lei de Taxas de Utilização de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 28 de novembro de 2024.
A Galactosemia Clássica é um raro distúrbio metabólico genético que prejudica a capacidade do corpo de processar o açúcar simples galactose, levando a sérias complicações neurológicas. A Applied Therapeutics visa fornecer o primeiro tratamento potencial para a doença com o govorestat, que demonstrou benefícios clínicos em crianças com Galactosemia em estudos.
O govorestat é um Inibidor da Aldose Redutase (ARI) penetrante no sistema nervoso central atualmente em desenvolvimento para o tratamento de várias doenças neurológicas raras. O medicamento recebeu a Designação de Produto Medicinal Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) tanto para Galactosemia quanto para Deficiência de SORD, e Designação de Medicamento Órfão da FDA dos EUA para o tratamento de Galactosemia, PMM2-CDG e Deficiência de SORD.
Shoshana Shendelman, PhD, Fundadora e CEO da Applied Therapeutics, expressou satisfação com o diálogo colaborativo com a FDA e enfatizou o compromisso da empresa com a comunidade de Galactosemia, destacando a importância dos programas de acesso ao paciente, conscientização dos médicos e engajamento dos pagadores.
O pipeline da empresa também inclui outros candidatos a medicamentos inovadores visando necessidades médicas não atendidas, como Cardiomiopatia Diabética e Retinopatia Diabética.
Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa e apresenta os fatos em torno do processo de revisão em andamento da FDA para o govorestat da Applied Therapeutics.
Em outras notícias recentes, o novo pedido de medicamento da Applied Therapeutics para o govorestat (AT-007), um tratamento para galactosemia, está atualmente sob revisão pela FDA. Tanto o William Blair quanto o RBC Capital Markets mantiveram uma classificação de Outperform para a empresa, destacando seu foco no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. A antecipação da decisão da FDA sobre o govorestat é vista como um período crucial para a empresa, pois sua aprovação poderia transformar o cenário de tratamento para a galactosemia. O William Blair expressou confiança nos dados que apoiam o govorestat, sugerindo que sua eficácia poderia levar à aprovação da FDA. O RBC Capital Markets também observou feedback positivo da FDA sobre o roteiro regulatório da Applied Therapeutics, que inclui o potencial para uma submissão de aprovação acelerada para SORD, outro distúrbio genético. Os desenvolvimentos recentes indicam um perfil favorável de risco/benefício para pacientes com opções limitadas de tratamento. Esses desenvolvimentos fazem parte da estratégia mais ampla da empresa para abordar doenças raras, com projeções de receita de longo prazo estimadas em 710 milhões de dólares.
Insights do InvestingPro
À medida que a Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT) avança no processo regulatório com a FDA para seu candidato a medicamento govorestat, investidores e observadores da indústria estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Applied Therapeutics possui uma capitalização de mercado de aproximadamente 534,04 milhões de dólares. O desempenho das ações tem sido bastante volátil, com o preço tendo recuado significativamente na última semana e mês, em -10,75% e -20,51% respectivamente, embora tenha visto um alto retorno no último ano com um aumento de 134,85%.
As métricas de avaliação da empresa apresentam um quadro misto. A Applied Therapeutics está sendo negociada a um múltiplo Preço / Valor Contábil alto de 7,38, o que pode sugerir que a ação está relativamente cara em comparação com o valor contábil da empresa. Além disso, a empresa não é lucrativa nos últimos doze meses, e os analistas não preveem que será lucrativa este ano, como refletido no índice P/L negativo de -3,39.
Two Dicas do InvestingPro que se destacam em relação à Applied Therapeutics incluem o fato de que a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que proporciona um grau de estabilidade financeira, e que possui ativos líquidos que excedem as obrigações de curto prazo, indicando uma forte posição de liquidez. Esses fatores podem ser particularmente relevantes para investidores considerando os riscos e oportunidades associados ao processo de revisão da FDA em andamento para o govorestat.
Para aqueles que buscam uma análise mais aprofundada, há 11 Dicas adicionais do InvestingPro para a Applied Therapeutics disponíveis no InvestingPro, que fornecem uma visão abrangente das finanças da empresa, desempenho de mercado e expectativas dos analistas. Esses insights podem ajudar os investidores a tomar decisões mais informadas no contexto dos desenvolvimentos atuais da empresa.
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