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TÓQUIO/PRINCETON - O Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão aprovou Pombiliti (cipaglucosidase alfa) + Opfolda (miglustat) para o tratamento de pacientes adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD), anunciou na quarta-feira a Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 1,76 bilhões e impressionantes margens de lucro bruto de 90,6%.
A terapia de dois componentes é projetada para tratar a LOPD, um distúrbio lisossômico hereditário causado pela deficiência da enzima alfa-glicosidase ácida (GAA), que leva à fraqueza muscular progressiva em todo o corpo.
Pombiliti é uma enzima GAA humana recombinante projetada para aumentar a absorção pelas células musculares, enquanto Opfolda funciona como um estabilizador de enzimas no sangue.
A aprovação foi baseada em dados clínicos do estudo de Fase 3 PROPEL, que incluiu participantes tanto sem experiência prévia com terapia de reposição enzimática (ERT) quanto com experiência em ERT.
"Estamos muito satisfeitos por agora podermos oferecer uma nova opção de tratamento convincente para pacientes que vivem com doença de Pompe de início tardio no Japão", disse Bradley Campbell, Presidente e Diretor Executivo da Amicus Therapeutics.
Com esta decisão regulatória, a terapia agora está aprovada nos Estados Unidos, União Europeia, Reino Unido, Canadá, Austrália, Suíça e Japão.
O tratamento traz advertências sobre potenciais reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, reações associadas à infusão e risco de insuficiência cardiorrespiratória aguda em pacientes suscetíveis. As reações adversas comuns incluem dor de cabeça, diarreia, fadiga, náusea, dor abdominal e pirexia.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Amicus Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Amicus Therapeutics relatou lucros do primeiro trimestre de 2025 que superaram as expectativas dos analistas, com lucro por ação ajustado de US$ 0,03 em comparação com os -US$ 0,02 previstos. No entanto, a receita da empresa de US$ 125,25 milhões ficou abaixo da previsão de Wall Street de US$ 136,65 milhões. Apesar da receita abaixo do esperado, a Amicus registrou um crescimento de receita de 15% ano a ano, com as vendas de Galafold aumentando 6% para US$ 104,2 milhões e as vendas de Pombiliti + Opfolda subindo 92% para US$ 21,0 milhões. A empresa ajustou sua orientação de crescimento de receita total para 2025 para 15-22% a taxas de câmbio constantes, abaixo da perspectiva anterior de 17-24%. A Amicus manteve sua orientação de crescimento de receita para Galafold, mas reduziu as expectativas para Pombiliti + Opfolda. A empresa reiterou seu objetivo de alcançar lucratividade GAAP no segundo semestre de 2025 e encerrou o trimestre com US$ 250,6 milhões em dinheiro e títulos negociáveis. Além disso, a Amicus anunciou que licenciou os direitos comerciais nos EUA para o DMX-200 da Dimerix, um tratamento de Fase 3 para uma doença renal rara.
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