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SAN RAFAEL, Califórnia - A BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 11,1 bilhões e impressionante margem bruta de 81,8%, anunciou hoje que seu medicamento PALYNZIQ demonstrou uma redução de 49,7% nos níveis médios de fenilalanina (Phe) sanguínea em adolescentes de 12 a 17 anos com fenilcetonúria (PKU), em comparação com apenas 0,3% naqueles tratados apenas com dieta. De acordo com o InvestingPro, a empresa mantém uma Pontuação Piotroski perfeita de 9, indicando excelente solidez financeira.
Os dados do estudo de Fase 3 PEGASUS foram apresentados no 15º Congresso Internacional de Erros Inatos do Metabolismo em Quioto, Japão. O estudo incluiu 55 adolescentes com PKU, com 36 recebendo PALYNZIQ e 19 seguindo tratamento apenas com dieta. Com crescimento de receita de 18,36% e fortes fluxos de caixa, a BioMarin parece bem posicionada para apoiar seus programas de desenvolvimento de medicamentos.
Após 72 semanas de tratamento, 51,6% dos participantes no grupo PALYNZIQ alcançaram níveis de Phe sanguíneo abaixo de 600 μmol/L, em comparação com apenas 5,9% no grupo de dieta. Além disso, 38,7% dos participantes tratados com PALYNZIQ atingiram níveis abaixo de 360 μmol/L, e 19,4% alcançaram níveis abaixo de 120 μmol/L.
O perfil de segurança em adolescentes foi consistente com o observado em adultos, sendo a maioria dos eventos adversos administráveis. Eventos adversos graves (anafilaxia) ocorreram em 5,6% dos participantes, levando à descontinuação do estudo.
"Esses dados do estudo PEGASUS destacam o impacto que o PALYNZIQ pode ter ao permitir que adolescentes experimentem mais liberdade do fardo de sua condição", disse Greg Friberg, Vice-Presidente Executivo e Diretor de Pesquisa e Desenvolvimento da BioMarin, segundo o comunicado à imprensa.
O PALYNZIQ está atualmente aprovado para adultos com PKU nos EUA, para pessoas com 16 anos ou mais na UE, Canadá e Brasil, e para pessoas com 15 anos ou mais no Japão. A BioMarin planeja submeter os dados do estudo PEGASUS às autoridades de saúde globais no segundo semestre de 2025 para expandir a indicação aprovada para incluir adolescentes.
A PKU é uma condição genética que afeta aproximadamente 70.000 pessoas nas regiões onde a BioMarin opera. A condição requer gerenciamento dietético rigoroso para evitar o acúmulo de Phe, que pode causar complicações neurológicas. A análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada, com múltiplos ProTips destacando a forte posição financeira da empresa e potencial de crescimento. Descubra insights detalhados e análises abrangentes no Relatório de Pesquisa Pro, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a BioMarin Pharmaceutical Inc. reportou resultados financeiros do segundo trimestre que superaram as expectativas dos analistas, levando a Stifel a reiterar sua classificação de Compra com preço-alvo de US$ 91,00. A empresa superou as estimativas de lucros e elevou sua orientação de lucro por ação para o ano. O UBS também elevou seu preço-alvo para a BioMarin para US$ 114,00, mantendo a classificação de Compra, citando forte execução no negócio de terapia de substituição enzimática e dados promissores do produto ’333. Adicionalmente, a BioMarin anunciou uma aquisição em dinheiro de US$ 270 milhões da Inozyme, uma empresa de substituição enzimática, com a Bernstein elevando seu preço-alvo para US$ 95,00 após o acordo. Esta aquisição marca a primeira transação importante sob o CEO Alexander Hardy. A Cantor Fitzgerald reiterou uma classificação acima da média com preço-alvo de US$ 90,00, destacando o desempenho positivo da BioMarin em todo seu portfólio de produtos. A Oppenheimer também expressou confiança na franquia Voxzogo da empresa, mantendo uma classificação de Superar com preço-alvo de US$ 98,00. Esses desenvolvimentos indicam que os movimentos estratégicos e forte desempenho financeiro da BioMarin são bem vistos por várias firmas de análise.
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