PepGen continua ensaios para tratamento de DMD e aborda preocupações de segurança

Publicado 29.01.2025, 18:16
PepGen continua ensaios para tratamento de DMD e aborda preocupações de segurança

BOSTON - A PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), uma empresa de biotecnologia focada em terapias oligonucleotídicas para doenças neuromusculares e neurológicas graves, está avançando com seu programa clínico CONNECT para o PGN-EDO51, um potencial tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Negociando próximo à sua mínima de 52 semanas a $1,84 e com uma capitalização de mercado de $64,21 milhões, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente subvalorizada. A empresa forneceu recentemente atualizações sobre os ensaios em andamento e interações regulatórias.

O ensaio de Fase 2 CONNECT1-EDO51 no Canadá concluiu o recrutamento para a coorte de 10 mg/kg, com os participantes continuando em um estudo de extensão de longo prazo. A PepGen prevê compartilhar dados clínicos deste grupo até o final de 2025. Dois participantes nesta coorte apresentaram hipomagnesemia assintomática, que foi resolvida com suplementação oral de magnésio. Um desses pacientes teve uma pausa na dosagem devido a uma diminuição na função renal, que agora está melhorando.

A Health Canada permitiu que o ensaio continuasse nos níveis de dosagem atuais, mas solicitou informações adicionais para abordar preocupações de segurança antes de prosseguir com doses mais altas ou recrutar mais participantes. A PepGen está colaborando com a agência para responder às suas perguntas.

O ensaio de Fase 2 CONNECT2-EDO51, um estudo multinacional, está em andamento no Reino Unido. O FDA dos EUA colocou uma suspensão clínica no início do ensaio nos Estados Unidos, solicitando mais dados de suporte para os níveis de dosagem planejados. A empresa está trabalhando para responder às questões do FDA, após autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido.

O Dr. Paul Streck, Chefe de P&D da PepGen, afirmou que todos os eventos adversos relacionados ao tratamento no CONNECT1 foram leves e o perfil de segurança do PGN-EDO51 parece favorável. A empresa permanece vigilante em relação à segurança e espera compartilhar dados de seus estudos em andamento.

O PGN-EDO51, projetado para pular o éxon 51 no transcrito de distrofina, poderia potencialmente restaurar a produção de uma proteína distrofina funcional para aproximadamente 13% dos pacientes com DMD. O FDA concedeu Designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara para este propósito. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 8,47, embora atualmente esteja experimentando uma rápida queima de caixa - uma das 14 principais informações disponíveis para assinantes Pro.

A tecnologia EDO da PepGen também está sendo usada para desenvolver o PGN-EDODM1 para distrofia miotônica tipo 1 (DM1), com Designações de Medicamento Órfão e Fast Track do FDA. Embora a empresa tenha mais caixa do que dívida em seu balanço, a análise do InvestingPro indica um desempenho volátil das ações, com queda de quase 89% nos últimos seis meses. Desbloqueie uma análise financeira abrangente e 12 insights adicionais de especialistas com uma assinatura InvestingPro.

Esta informação é baseada em um comunicado de imprensa da PepGen Inc.

Em outras notícias recentes, a empresa de biotecnologia PepGen Inc. sofreu um rebaixamento da BofA Securities, mudando sua classificação de Neutra para Underperform. Isso segue uma suspensão clínica imposta pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA na aplicação de Novo Medicamento Investigacional da PepGen para um ensaio de tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), conhecido como CONNECT2-EDO51. Apesar disso, o ensaio CONNECT1-EDO51 em andamento da PepGen permanece inalterado.

Espera-se que a administração da PepGen receba uma carta oficial sobre a suspensão clínica do FDA nos próximos 30 dias. Em resposta a esses desenvolvimentos, a BofA Securities reavaliou o valor da plataforma EDO da PepGen, reduzindo o valor plug do pipeline para $350 milhões dos $500 milhões anteriores, e ajustando as despesas operacionais da empresa devido ao atraso previsto no início do ensaio.

Na frente de governança corporativa, a PepGen anunciou a aposentadoria do Diretor do Conselho Christopher Ashton, efetiva em setembro de 2024, e a nomeação da Dra. Michelle Mellion como Diretora Médica e da Dra. Hayley Parker como Vice-Presidente Sênior de Assuntos Regulatórios Globais. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes na PepGen.

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