SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - A United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) anunciou o transplante bem-sucedido de um rim de porco geneticamente editado, chamado UKidney, em um paciente humano. O procedimento ocorreu em 25.11.2024 e marca o primeiro transplante desse tipo da empresa em uma pessoa viva, após uma série de xenotransplantes incluindo UHeart e UThymoKidney.
A receptora, Towana Looney, uma paciente de 53 anos do Alabama, havia sofrido insuficiência renal anteriormente. Ela enfrentava desafios significativos para encontrar um doador humano adequado devido aos altos níveis de anticorpos, o que aumenta o risco de rejeição do órgão. O UKidney, desenvolvido pela subsidiária da United Therapeutics, Revivicor, Inc., foi projetado para ser mais compatível com o sistema imunológico humano, apresentando 10 modificações genéticas no genoma do porco.
Este procedimento inovador foi realizado sob a via de acesso expandido da FDA no NYU Langone Health por uma equipe cirúrgica liderada pelo Dr. Robert Montgomery. A paciente foi inicialmente avaliada na Universidade do Alabama em Birmingham pela Dra. Jayme Locke, que também participou da cirurgia.
O transplante bem-sucedido adiciona evidências que apoiam o xenotransplante como uma solução viável para a escassez de órgãos. O Relatório Anual de Dados do USRDS indica que mais de 550.000 pacientes com doença renal em estágio terminal dependiam de diálise em 2021, com uma taxa de mortalidade de 15-20% em um ano para aqueles em diálise e uma taxa de sobrevivência de cinco anos abaixo de 50%.
A United Therapeutics, que iniciou pesquisas de xenotransplante em 2011, opera uma instalação de escala clínica livre de patógenos designados em Christiansburg, Virgínia, e está construindo outra em Stewartville, Minnesota, para apoiar futuros estudos clínicos. A empresa, que alcançou um notável crescimento de receita de 25% nos últimos doze meses e mantém uma forte saúde financeira com uma classificação EXCELENTE da InvestingPro, está preparando uma solicitação de novo medicamento investigacional (IND) para o UKidney, com planos de iniciar um estudo clínico em humanos em 2025, pendente aprovação da FDA. Para investidores que buscam insights mais profundos, a InvestingPro oferece uma análise abrangente com 14 ProTips adicionais e um detalhado Relatório de Pesquisa Pro, ajudando você a tomar decisões de investimento informadas no setor de biotecnologia.
Os esforços da empresa em xenotransplante, medicina regenerativa, bioimpressão 3D de órgãos e órgãos bioartificiais fazem parte de sua missão de abordar a escassez de órgãos transplantáveis para pacientes com doença orgânica em estágio terminal. A United Therapeutics, cujas ações entregaram um retorno de 69,5% no ano até o momento, está trabalhando para iniciar ensaios clínicos para seus produtos UThymoKidney e UHeart, após os estudos pré-clínicos necessários.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da United Therapeutics Corporation.
Em outras notícias recentes, a United Therapeutics reportou resultados financeiros robustos no terceiro trimestre, com receitas atingindo 748,9 milhões de dólares, um aumento significativo em relação ao mesmo período do ano anterior. Esses números foram impulsionados principalmente pelo forte desempenho de produtos à base de treprostinil, como o Tyvaso, que superou as estimativas tanto da Ladenburg Thalmann quanto do consenso, alcançando vendas totais de 433,8 milhões de dólares. No entanto, nem todos os produtos atenderam às projeções, com as vendas do Remodulin ficando aquém das estimativas da Ladenburg e do consenso, atingindo 128,3 milhões de dólares.
A United Therapeutics também concluiu com sucesso um programa de recompra acelerada de ações de 1 bilhão de dólares. Analistas da H.C. Wainwright reafirmaram a classificação de Compra para a empresa, citando posicionamento estratégico e medidas proativas, como iniciar contratos com pagadores da Parte D. A firma também aumentou o preço-alvo da United Therapeutics para 425 dólares, dos anteriores 400 dólares, refletindo uma perspectiva positiva sobre o desempenho do Tyvaso e uma taxa de penetração de pico estimada ajustada para hipertensão arterial pulmonar.
A Ladenburg Thalmann, por outro lado, manteve uma classificação Neutra para a United Therapeutics, mas elevou o preço-alvo para 344 dólares, dos anteriores 319 dólares. A empresa também está de olho em futuros marcos clínicos, incluindo os resultados do estudo TETON 2, e aguarda uma possível decisão da FDA sobre seu Sistema de Avaliação Pulmonar Centralizado em 2025. Esses desenvolvimentos recentes sublinham o foco estratégico da United Therapeutics na expansão de empreendimentos comerciais e pesquisa e desenvolvimento, preparando o terreno para um crescimento contínuo no setor de biotecnologia.
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