CAMBRIDGE, Mass. - A Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), uma empresa biofarmacêutica avaliada em 3,82 bilhões de dólares, está avançando para a comercialização do apitegromab, um potencial tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME). A empresa, cujas ações subiram mais de 414% nos últimos seis meses, está no caminho certo para submeter pedidos regulatórios no primeiro trimestre de 2025, com um lançamento nos EUA previsto para o quarto trimestre do mesmo ano. A análise do InvestingPro revela 12 insights adicionais de investimento para SRRK, incluindo métricas-chave sobre lucratividade e potencial de crescimento.
O apitegromab, uma terapia direcionada aos músculos, está em desenvolvimento em estágio avançado para AME, um distúrbio neuromuscular raro. A empresa visa expandir seu uso para outras condições neuromusculares raras, aproveitando sua abordagem seletiva anti-miostatina.
Além da AME, a Scholar Rock está avançando em seu programa cardiometabólico, com dados preliminares do ensaio EMBRAZE de Fase 2 em obesidade esperados para o segundo trimestre de 2025. O ensaio está avaliando o apitegromab em combinação com um agonista do receptor GLP-1. Outro candidato, o SRK-439, também visando a miostatina, está a caminho de um pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) no terceiro trimestre de 2025 para tratamento da obesidade.
As prioridades estratégicas da empresa para 2025 incluem a comercialização do apitegromab para AME, expandindo os potenciais benefícios do apitegromab, e avançando o programa anti-miostatina em distúrbios cardiometabólicos.
A Scholar Rock também iniciou o ensaio clínico OPAL de Fase 2 para pacientes com AME com menos de dois anos de idade, programado para começar em meados de 2025. Isso segue os resultados positivos do ensaio pivotal SAPPHIRE de Fase 3, que atingiu seu endpoint primário na melhoria da função motora em pacientes com AME.
A posição financeira da empresa é robusta, com fundos suficientes para apoiar operações e requisitos de despesas de capital até o quarto trimestre de 2026. De acordo com dados do InvestingPro, a Scholar Rock mantém um índice de liquidez corrente saudável de 3,88, indicando forte liquidez, enquanto opera com níveis moderados de dívida. As metas de preço dos analistas variam de 33 a 57 dólares, refletindo expectativas variadas para o potencial de crescimento da empresa. A administração da Scholar Rock apresentará mais atualizações na 43ª Conferência Anual de Saúde do J.P. Morgan. Para uma análise abrangente, os investidores podem acessar o detalhado Relatório de Pesquisa Pro, disponível exclusivamente no InvestingPro, cobrindo esta e mais de 1.400 outras principais ações dos EUA.
O apitegromab recebeu designações de Fast Track, Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara da FDA, bem como designações PRIME e de Medicamento Órfão da EMA para o tratamento de AME. No entanto, o apitegromab não foi aprovado para nenhum uso pela FDA ou qualquer outra agência reguladora.
As informações apresentadas neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa.
Em outras notícias recentes, a Scholar Rock tem sido objeto de múltiplas atualizações de analistas após desenvolvimentos significativos em seus ensaios clínicos. A H.C. Wainwright aumentou sua meta de preço para a Scholar Rock para 50,00 dólares, mantendo uma classificação de Compra, após o anúncio do estudo RESILIENT de Fase 3 fracassado da Biohaven do taldefgrobep alfa para Atrofia Muscular Espinhal (AME). Este ajuste foi baseado no desempenho de mercado antecipado e no potencial do apitegromab da Scholar Rock.
A Truist Securities também elevou sua meta de preço para a empresa para 45,00 dólares depois que o medicamento para AME de um concorrente falhou em ensaios de Fase 3. A firma aumentou sua estimativa de vendas de pico para o Apitegromab para 1,5 bilhão de dólares, refletindo a crença de que a oportunidade de mercado para AME pode ser maior do que se esperava anteriormente.
A BMO Capital Markets ajustou sua meta de preço para a Scholar Rock para 39,00 dólares, mantendo uma classificação de Superar. A firma destacou os ganhos do terceiro trimestre da empresa e os resultados positivos de seu estudo SAPPHIRE de Fase 3 para o apitegromab.
Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços consistentes da Scholar Rock para abordar necessidades não atendidas no campo médico, com um lançamento comercial nos EUA do Apitegromab planejado para o quarto trimestre de 2025 e o início de um ensaio de obesidade de Fase 2 controlado por placebo esperado para o final de 2024.
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