Governo central tem déficit primário de R$59,1 bi em julho, segundo pior resultado para o mês
LEXINGTON, Mass. e AMSTERDÃ - A uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa de terapia gênica, anunciou avanços nas discussões regulatórias com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o AMT-130, um candidato a terapia gênica para a doença de Huntington. A empresa alinhou-se com a FDA sobre aspectos-chave de sua Solicitação de Licença Biológica (BLA), com previsão de submissão no primeiro trimestre de 2026.
As recentes reuniões do Tipo B com a FDA resultaram em acordo sobre vários componentes do plano de análise estatística e informações de Química, Fabricação e Controles (CMC) para apoiar a BLA do AMT-130. A FDA apoia o uso da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (cUHDRS) como um endpoint clínico aceitável para aprovação acelerada. A análise primária de eficácia comparará a mudança de 3 anos no cUHDRS em pacientes com dose alta de AMT-130 com um braço de controle externo ajustado por pontuação de propensão.
Os dados de controle externo serão derivados do estudo ENROLL-HD, um abrangente estudo de história natural da doença de Huntington, que inscreveu aproximadamente 33.000 pacientes. Espera-se que este conjunto de dados forneça um tamanho de amostra robusto, reduzindo a variabilidade e melhorando a solidez da análise.
A empresa também planeja submeter planos atualizados de análise estatística e CMC à FDA no segundo trimestre de 2025, seguido pelo início de um teste de Qualificação de Desempenho de Processo (PPQ), apresentação de dados principais da Fase I/II e realização de uma reunião pré-BLA com a FDA ainda neste ano. Embora a análise da InvestingPro indique que a empresa está atualmente consumindo seu caixa, ela mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 11,99, garantindo recursos adequados para seus programas de desenvolvimento clínico.
A uniQure visa fornecer o primeiro tratamento modificador da doença para a doença de Huntington e recebeu as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) e Terapia Inovadora da FDA para o AMT-130.
A empresa está conduzindo estudos clínicos de Fase I/II para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia exploratória do AMT-130 nos Estados Unidos e Europa. Os estudos envolvem uma administração única da terapia diretamente no estriado de pacientes com doença de Huntington em estágio inicial.
A doença de Huntington é um distúrbio neurodegenerativo raro e hereditário que resulta em deterioração física e mental progressiva. Apesar de sua etiologia genética clara, atualmente não existem terapias aprovadas para retardar o início ou desacelerar a progressão da doença.
Esta atualização é baseada em um comunicado à imprensa da uniQure N.V.
Em outras notícias recentes, a uniQure fez avanços significativos com seus programas de terapia gênica. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao AMT-130 da uniQure para a doença de Huntington, destacando seu potencial para tratar esta condição grave. Esta designação, juntamente com outras como Terapia Avançada de Medicina Regenerativa e Fast Track, baseia-se em dados provisórios promissores de ensaios de Fase I/II em andamento, que sugerem que o AMT-130 poderia retardar a progressão da doença. Analistas da H.C. Wainwright reafirmaram sua classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 70 para a uniQure, refletindo confiança na posição financeira da empresa e nas perspectivas de seu pipeline de terapia gênica. A empresa vê a designação de Terapia Inovadora como um marco crítico, potencialmente acelerando o processo de aprovação e lançamento comercial do AMT-130 até 2026.
Adicionalmente, a uniQure anunciou um contrato de trabalho alterado com o CEO Matthew Kapusta, que inclui um salário base de US$ 676.700 e provisões para bônus de desempenho e incentivos de longo prazo. No caso de rescisão ou mudança de controle, Kapusta tem direito a benefícios de indenização, incluindo continuação de salário e aceleração do vesting de prêmios em ações. Os recentes avanços da empresa, incluindo a designação da FDA e a estabilidade de liderança, sublinham seu compromisso em desenvolver tratamentos inovadores para doenças graves. À medida que a uniQure avança com seus ensaios clínicos e interações regulatórias, o mercado acompanhará de perto o desenvolvimento de seus promissores candidatos a terapia gênica.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.