Miami lidera lista de risco de bolha imobiliária enquanto mercado mostra rachaduras
Investing.com -- As ações da Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) subiram 9,1% após uma atualização regulatória positiva sobre sua terapia celular para distrofia muscular de Duchenne (DMD), após reunião com a FDA.
A empresa de biotecnologia anunciou que a FDA concordou que seu ensaio clínico HOPE-3 pode servir como o "estudo adicional" solicitado em uma Carta de Resposta Completa (CRL) recebida em julho de 2025. Importante destacar que o órgão regulador afirmou que "exercerá maior flexibilidade regulatória" ao revisar os dados do estudo HOPE-3, que a Capricor planeja apresentar como parte de sua resposta completa à CRL.
A FDA também confirmou que o Performance of Upper Limb versão 2.0 (PUL v2.0) pode permanecer como o principal endpoint de eficácia, com a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) sugerida como um endpoint secundário importante. Essa abordagem poderia potencialmente apoiar uma rotulagem que aborde tanto a função cardíaca quanto a função muscular esquelética em pacientes com DMD.
"Estamos encorajados com o resultado de nossas discussões com a FDA, que proporcionou clareza sobre nossa estratégia regulatória e reforçou a oportunidade de apresentar os dados do HOPE-3 como base para aprovação, caso atenda aos requisitos regulatórios", disse Linda Marbán, CEO da Capricor.
A empresa observou que, antes de receber a CRL, a maior parte do Pedido de Licença Biológica (BLA) para o Deramiocel havia sido revisada sem deficiências significativas identificadas durante a revisão de meio ciclo ou inspeções pré-licenciamento. A Capricor já abordou todos os itens de química, fabricação e controles (CMC) identificados na CRL.
Com o HOPE-3 concluído e dados esperados ainda este ano, a Capricor acredita que continua no caminho certo para potencialmente garantir a aprovação do Deramiocel, sua terapia celular investigacional para DMD. A empresa também afirmou que mantém uma forte posição financeira para apoiar o avanço da terapia através da revisão regulatória e em direção a um possível lançamento.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.