Ações da Capricor sobem após FDA abrir caminho para terapia contra DMD

Publicado 25.09.2025, 11:37
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) subiram 9,1% após uma atualização regulatória positiva sobre sua terapia celular para distrofia muscular de Duchenne (DMD), após reunião com a FDA.

A empresa de biotecnologia anunciou que a FDA concordou que seu ensaio clínico HOPE-3 pode servir como o "estudo adicional" solicitado em uma Carta de Resposta Completa (CRL) recebida em julho de 2025. Importante destacar que o órgão regulador afirmou que "exercerá maior flexibilidade regulatória" ao revisar os dados do estudo HOPE-3, que a Capricor planeja apresentar como parte de sua resposta completa à CRL.

A FDA também confirmou que o Performance of Upper Limb versão 2.0 (PUL v2.0) pode permanecer como o principal endpoint de eficácia, com a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) sugerida como um endpoint secundário importante. Essa abordagem poderia potencialmente apoiar uma rotulagem que aborde tanto a função cardíaca quanto a função muscular esquelética em pacientes com DMD.

"Estamos encorajados com o resultado de nossas discussões com a FDA, que proporcionou clareza sobre nossa estratégia regulatória e reforçou a oportunidade de apresentar os dados do HOPE-3 como base para aprovação, caso atenda aos requisitos regulatórios", disse Linda Marbán, CEO da Capricor.

A empresa observou que, antes de receber a CRL, a maior parte do Pedido de Licença Biológica (BLA) para o Deramiocel havia sido revisada sem deficiências significativas identificadas durante a revisão de meio ciclo ou inspeções pré-licenciamento. A Capricor já abordou todos os itens de química, fabricação e controles (CMC) identificados na CRL.

Com o HOPE-3 concluído e dados esperados ainda este ano, a Capricor acredita que continua no caminho certo para potencialmente garantir a aprovação do Deramiocel, sua terapia celular investigacional para DMD. A empresa também afirmou que mantém uma forte posição financeira para apoiar o avanço da terapia através da revisão regulatória e em direção a um possível lançamento.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

Últimos comentários

Instale nossos aplicativos
Divulgação de riscos: Negociar instrumentos financeiros e/ou criptomoedas envolve riscos elevados, inclusive o risco de perder parte ou todo o valor do investimento, e pode não ser algo indicado e apropriado a todos os investidores. Os preços das criptomoedas são extremamente voláteis e podem ser afetados por fatores externos, como eventos financeiros, regulatórios ou políticos. Negociar com margem aumenta os riscos financeiros.
Antes de decidir operar e negociar instrumentos financeiros ou criptomoedas, você deve se informar completamente sobre os riscos e custos associados a operações e negociações nos mercados financeiros, considerar cuidadosamente seus objetivos de investimento, nível de experiência e apetite de risco; além disso, recomenda-se procurar orientação e conselhos profissionais quando necessário.
A Fusion Media gostaria de lembrar que os dados contidos nesse site não são necessariamente precisos ou atualizados em tempo real. Os dados e preços disponíveis no site não são necessariamente fornecidos por qualquer mercado ou bolsa de valores, mas sim por market makers e, por isso, os preços podem não ser exatos e podem diferir dos preços reais em qualquer mercado, o que significa que são inapropriados para fins de uso em negociações e operações financeiras. A Fusion Media e quaisquer outros colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo não são responsáveis por quaisquer perdas e danos financeiros ou em negociações sofridas como resultado da utilização das informações contidas nesse site.
É proibido utilizar, armazenar, reproduzir, exibir, modificar, transmitir ou distribuir os dados contidos nesse site sem permissão explícita prévia por escrito da Fusion Media e/ou de colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo. Todos os direitos de propriedade intelectual são reservados aos colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo e/ou bolsas de valores que fornecem os dados contidos nesse site.
A Fusion Media pode ser compensada pelos anunciantes que aparecem no site com base na interação dos usuários do site com os anúncios publicitários ou entidades anunciantes.
A versão em inglês deste acordo é a versão principal, a qual prevalece sempre que houver alguma discrepância entre a versão em inglês e a versão em português.
© 2007-2025 - Fusion Media Limited. Todos os direitos reservados.