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Investing.com -- As ações da Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) subiram 5,5% nas negociações de pré-mercado na quinta-feira, após a empresa de edição genética anunciar a conclusão do recrutamento em seu estudo de Fase 3 HAELO de lonvoguran ziclumeran para angioedema hereditário (HAE).
A empresa sediada em Cambridge, Massachusetts, completou o recrutamento em nove meses, com quase metade dos pacientes vindos dos EUA. A Intellia espera divulgar os principais dados do estudo no primeiro semestre de 2026 e mantém o cronograma para submeter um pedido de licença biológica (BLA) no segundo semestre de 2026, visando um lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.
"Completar o recrutamento do HAELO em nove meses desde a dosagem do primeiro paciente marca um momento crucial para a empresa e reflete o grau de necessidade não atendida que estamos ouvindo das pessoas que vivem com HAE", disse o presidente e CEO da Intellia, John Leonard, em comunicado.
O estudo HAELO é um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que avalia a eficácia e segurança do lonvo-z em pelo menos 60 adultos e adolescentes com 16 anos ou mais com HAE Tipo I ou Tipo II. Os pacientes são randomizados na proporção 2:1 para receber uma única infusão de 50 mg de lonvo-z ou placebo, com uma opção de cruzamento cego na semana 28.
Os principais desfechos incluem o número de ataques de HAE e o número de pacientes que alcançam status livre de ataques da semana 5 até a semana 28. A empresa também planeja apresentar dados adicionais do estudo de Fase 1/2 no quarto trimestre de 2025.
A Intellia administrou a dose no primeiro paciente do estudo pivotal de Fase 3 HAELO em janeiro de 2025.
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