Ações da Regenxbio sobem após FDA conceder revisão prioritária para terapia de MPS II

Investing.com — As ações da Regenxbio Inc . (NASDAQ:RGNX) subiram 7,2% nas negociações de pré-mercado após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para revisão prioritária seu pedido de Licença de Produto Biológico (BLA) para o RGX-121, uma potencial terapia gênica para Mucopolissacaridose II (MPS II), também conhecida como síndrome de Hunter.

A decisão da FDA de conceder status de Revisão Prioritária ao BLA, com data-alvo de ação conforme a Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) estabelecida para 09.11.2025, despertou otimismo entre investidores. A terapia está posicionada para se tornar a primeira terapia gênica e tratamento único para MPS II, uma mudança que poderia alterar significativamente o paradigma de tratamento para esta condição.

O Presidente e CEO da REGENXBIO, Curran M. Simpson, expressou entusiasmo com este marco, destacando o potencial da terapia para abordar tanto os efeitos no neurodesenvolvimento quanto os efeitos sistêmicos da síndrome de Hunter. A empresa destacou dados positivos de biomarcadores e resultados de longo prazo que sustentam o potencial transformador da terapia, que poderia reduzir a carga que pacientes e famílias enfrentam com o atual padrão de terapia de reposição enzimática semanal.

A parceria estratégica com a Nippon Shinyaku, anunciada em janeiro de 2025, posiciona a NS Pharma, Inc., uma subsidiária da Nippon Shinyaku, para liderar a comercialização do RGX-121 nos EUA após aprovação da FDA. Adicionalmente, a aprovação do RGX-121 poderia resultar no recebimento de um Voucher de Revisão Prioritária (PRV), com a REGENXBIO mantendo todos os direitos sobre quaisquer rendimentos da potencial venda do PRV.

O RGX-121 recebeu múltiplas designações da FDA, incluindo Produto para Doença Órfã, Doença Pediátrica Rara, Via Rápida e Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), bem como a classificação de produtos medicinais de terapia avançada (ATMP) da Agência Europeia de Medicamentos, ressaltando sua importância no tratamento da MPS II.

Os investidores estão respondendo positivamente à notícia, refletindo confiança no potencial de mercado da terapia e na posição estratégica da empresa em liderar os esforços de fabricação comercial e cadeia de suprimentos para a terapia gênica. A aceitação do BLA pela FDA marca um passo crítico para a REGENXBIO enquanto trabalha para levar este tratamento inovador à comunidade de pacientes com MPS II.

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