Ações da Dyne Therapeutics sobem após DYNE-251 receber designação de terapia inovadora da FDA

Investing.com - A Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN), atualmente negociada a US$ 10,28, recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA para o DYNE-251, sua terapia de nova geração para pular o éxon 51 no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 1,46 bilhões mostra potencial apesar dos dados do InvestingPro indicarem pontuações fracas de saúde financeira.

A designação de terapia inovadora indica que a FDA considera o DYNE-251 como uma "melhoria substancial em relação à terapia disponível" comparado ao tratamento existente Exondys-51, segundo a Stifel, que manteve sua recomendação de Compra e preço-alvo de US$ 36,00 para a ação.

A designação sugere que o caminho para aprovação acelerada baseada na produção de distrofina permanece aberto, apesar das recentes mudanças de liderança na FDA que haviam levantado preocupações entre investidores sobre a posição da agência em relação a endpoints substitutos em DMD.

A Stifel observou que a designação de terapia inovadora valida a melhoria de 3% na distrofina (7% ajustada) e os dados funcionais favoráveis do estudo de Fase 1/2 do DYNE-251 realizado pela Dyne.

Embora o foco dos investidores tenha sido principalmente no programa DM1 da Dyne, a Stifel acredita que o programa de DMD merece mais atenção à medida que a empresa se aproxima dos dados de registro esperados para o final de 2025, o que poderia proporcionar "potencial significativo de valorização" após as recentes atividades de financiamento da Dyne.

Em outras notícias recentes, a Dyne Therapeutics anunciou vários desenvolvimentos significativos. A empresa relatou uma mudança em seu estudo de registro para o programa DYNE-101, concentrando-se no tempo de abertura visual da mão (vHOT) como endpoint primário. Essa mudança levou a Stifel a reduzir seu preço-alvo para a Dyne Therapeutics de US$ 66,00 para US$ 36,00, embora a firma tenha mantido a recomendação de Compra, sugerindo um caminho regulatório mais claro. Além disso, a Dyne garantiu uma linha de crédito de US$ 275 milhões da Hercules Capital, com US$ 100 milhões disponíveis imediatamente e o restante condicionado ao cumprimento de marcos específicos. A empresa também anunciou planos para levantar US$ 200 milhões por meio de uma oferta pública de ações ordinárias, com ações precificadas a US$ 8,25 cada. Após essas atividades financeiras, a Bernstein ajustou seu preço-alvo de US$ 13,00 para US$ 11,50, mantendo a classificação de Desempenho de Mercado. Em outro desenvolvimento, a Jones Trading iniciou a cobertura da Dyne Therapeutics com recomendação de Compra e preço-alvo de US$ 30, citando próximas divulgações de dados para Distrofia Muscular de Duchenne Exon 51 e Distrofia Miotônica Tipo 1. Enquanto isso, a H.C. Wainwright reiterou sua recomendação de Compra e preço-alvo de US$ 38,00, observando o potencial para aprovação acelerada do DYNE-101 usando o endpoint vHOT.

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