Ações da uniQure sobem após dados positivos de terapia gênica para doença de Huntington

Investing.com - As ações da uniQure BV (NASDAQ:QURE) estão em alta após dados positivos de seu estudo pivotal de Fase 1/2 da terapia gênica AMT-130 para doença de Huntington, que incluiu resultados de acompanhamento de três anos de todos os pacientes tratados nas duas primeiras coortes. A ação demonstrou um impulso notável, subindo mais de 220% na última semana e se aproximando de sua máxima de 52 semanas de US$ 51,21, de acordo com dados do InvestingPro.

Os dados da coorte de alta dose, que servirão como análise primária de eficácia para o pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA) no primeiro trimestre de 2026 sob uma via de aprovação acelerada, mostraram uma redução média estatisticamente significativa de 75% na progressão da doença na Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington em comparação com dados de história natural pareados por pontuação de propensão.

Outros resultados positivos incluíram uma desaceleração estatisticamente significativa de 60% na progressão da doença, medida pela capacidade funcional total, e níveis médios de proteína neurofilamentar leve no líquido cefalorraquidiano, um biomarcador de neurodegeneração, permanecendo abaixo da linha de base.

O perfil de segurança foi consistente com divulgações anteriores, sem novos eventos adversos graves relacionados ao tratamento observados desde dezembro de 2022, segundo a Goldman Sachs, que manteve sua classificação Neutra e preço-alvo de US$ 56,00 para a ação.

A uniQure planeja realizar uma reunião pré-BLA com o FDA no quarto trimestre, com a Goldman Sachs modelando potenciais vendas globais de pico de US$ 2,5 bilhões com 90% de probabilidade de sucesso, assumindo aproximadamente 25% de penetração cumulativa nos estimados 20.000 pacientes diagnosticados e sintomáticos nos EUA.

Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. anunciou uma oferta pública de US$ 200 milhões de suas ações ordinárias e warrants pré-financiados, com Leerink Partners, Stifel, Van Lanschot Kempen e Guggenheim Securities atuando como coordenadores. Este desenvolvimento é acompanhado por um aumento significativo no sentimento dos analistas após o estudo de Fase I/II da empresa do AMT-130 para a doença de Huntington. A Leerink Partners elevou seu preço-alvo para a uniQure para US$ 68 de US$ 48, mantendo a classificação Outperform, citando "resultados impressionantes" do estudo. Da mesma forma, a Stifel aumentou seu preço-alvo para US$ 65 de US$ 30, destacando uma potencial oportunidade de mercado excedendo US$ 1 bilhão em vendas nos EUA até 2031. A TD Cowen reiterou a classificação de Compra depois que o estudo atingiu seu endpoint primário, demonstrando uma desaceleração de 75% na progressão da doença. Os resultados do estudo mostraram uma desaceleração estatisticamente significativa da doença de 75% aos 36 meses e uma desaceleração de 60% na progressão da doença em medidas secundárias. Esses desenvolvimentos sublinham o impulso positivo para a uniQure no avanço de seu tratamento para a doença de Huntington.

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