Na quarta-feira, o Goldman Sachs manteve sua classificação Neutra para as ações da uniQure BV (NASDAQ:QURE), com um preço-alvo estável de 20,00$. A posição da empresa surge após a uniQure anunciar um avanço regulatório para sua terapia genética, AMT-130, para a doença de Huntington.
As ações têm mostrado um impulso notável, com dados do InvestingPro revelando um aumento de 143% apenas na última semana, atingindo 15,30$ de seus anteriores 7,29$. A terapia recebeu orientação da FDA sobre um caminho de aprovação acelerada após uma reunião do Tipo B.
O desenvolvimento é significativo, pois permite que a empresa use dados de estudos em andamento de Fase 1/2 e histórico natural como controle externo. A FDA revisou dados de dois anos de 24 pacientes, que serão usados juntamente com a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington composta (cUHDRS) como um endpoint clínico.
A revisão da FDA e o caminho acelerado acordado aumentaram a probabilidade de sucesso do AMT-130, segundo a empresa. A clareza sobre o caminho regulatório fornecido pela FDA elimina a necessidade de testes adicionais. Esse desenvolvimento chamou a atenção dos analistas, com o InvestingPro mostrando seis analistas revisando suas estimativas de lucros para cima para o próximo período.
As ações atualmente são negociadas acima de seu Valor Justo, refletindo o otimismo do mercado sobre esses desenvolvimentos. A uniQure está programada para discutir o plano de análise estatística e os requisitos de Química, Fabricação e Controles (CMC) com a FDA no primeiro semestre de 2025. O processo de fabricação do AMT-130 é considerado de baixo risco, pois é altamente comparável ao Hemgenix e ocorre na mesma instalação.
Em meados de 2025, espera-se que a uniQure divulgue dados de acompanhamento, incluindo resultados de três anos de 21 pacientes. Espera-se que o sucesso reflita as tendências observadas em atualizações anteriores, como a desaceleração dependente da dose da progressão da doença medida pelo cUHDRS e níveis estáveis de cadeia leve de neurofilamento no líquido cefalorraquidiano.
A posição financeira da empresa mostra sinais mistos. Enquanto o índice de liquidez corrente de 6,51 indica forte liquidez de curto prazo, dados do InvestingPro sugerem que a empresa está queimando caixa rapidamente. Com uma capitalização de mercado de 733,58 milhões$, a empresa opera com um nível moderado de dívida e mantém ativos líquidos que excedem as obrigações de curto prazo.
A empresa também observou um recente acordo de licenciamento dentro do setor, que envolve a Novartis e a PTC Therapeutics, reconhecendo o cenário competitivo. Além do AMT-130, o potencial de crescimento da uniQure está sendo monitorado através de seu pipeline de terapia genética em estágio inicial.
As expectativas são de dados iniciais da Fase 1/2 do AMT-191 na doença de Fabry, AMT-162 na ELA SOD1 e AMT-260 na epilepsia do lobo temporal mesial refratária, todos programados para serem divulgados em 2025.
Em outras notícias recentes, a uniQure N.V. fez avanços significativos com seu produto de terapia genética, AMT-130, direcionado para o tratamento da Doença de Huntington. A empresa chegou a um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para uma submissão de aprovação acelerada do AMT-130. A Raymond James recentemente elevou a classificação das ações da uniQure de Superar para Compra Forte após esses desenvolvimentos.
A Stifel, uma empresa de serviços financeiros, também expressou uma perspectiva positiva para a uniQure, indicando o alinhamento com a FDA como uma vitória significativa para a empresa de biotecnologia. Além disso, a uniQure iniciou um ensaio clínico de Fase I/II para seu tratamento investigacional AMT-162, destinado a abordar a ELA causada por mutações SOD1.
Esses desenvolvimentos recentes refletem o progresso da uniQure na terapia genética, particularmente com o AMT-130 para a doença de Huntington e o AMT-162 para ELA. Analistas de empresas como Raymond James, H.C. Wainwright e Stifel mantiveram uma classificação positiva para a empresa, indicando uma visão favorável desses desenvolvimentos recentes.
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