Na segunda-feira, a Guggenheim reafirmou a recomendação de Compra e o preço-alvo de $26,00 para a Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) após a apresentação de dados encorajadores de ensaios clínicos pela empresa. Com a ação atualmente negociada a $4,56, significativamente abaixo da faixa-alvo de consenso dos analistas de $12,36 a $36,00, os dados do InvestingPro sugerem que a empresa está atualmente subvalorizada. A Larimar Therapeutics apresentou resultados positivos de seu estudo de extensão aberta (OLE) em andamento para a ataxia de Friedreich (FA).
O estudo indicou que a administração diária de 25 mg de nomlabofusp, uma frataxina recombinante (FXN), aumentou significativamente os níveis de FXN nos tecidos, superando o aumento de 10-20% anteriormente considerado suficiente por especialistas para impulsionar a eficácia clínica.
Apesar da curta duração do tratamento, da gravidade da doença e do pequeno grupo de pacientes, com 14 participantes e eficácia observada em 8, o tratamento demonstrou tendências iniciais de melhora. De acordo com a análise do InvestingPro, a Larimar mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez corrente saudável de 13,1, proporcionando margem para o desenvolvimento clínico contínuo.
Obtenha acesso a mais 8 ProTips exclusivos e métricas financeiras abrangentes com uma assinatura do InvestingPro. Essas melhorias foram observadas em vários desfechos clínicos, incluindo reduções na Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS), Atividades de Vida Diária FARS (FARS-ADL), na Escala de Impacto de Fadiga Modificada, e melhor desempenho no Teste de 9 Buracos aos 90 dias em comparação com a linha de base.
O tratamento foi geralmente seguro e bem tolerado, embora dois eventos adversos graves (SAEs) - uma reação alérgica e um caso de convulsões - tenham sido relatados. No entanto, estes não necessitaram de alterações no protocolo.
Atualmente, a Larimar está testando uma dose de 50 mg em seis pacientes e planeja elevar todos os participantes atuais para esta dose mais alta. Novos participantes também começarão com 50 mg. Espera-se que este ajuste produza respostas de eficácia ainda mais fortes, com dados da coorte de 50mg previstos para meados de 2025.
A administração está ativamente discutindo com a FDA os dados necessários para apoiar uma possível aprovação acelerada, usando FXN como um endpoint substituto, com uma submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) prevista para o segundo semestre de 2025. Além disso, a empresa estendeu sua previsão de caixa até o segundo trimestre de 2026, a partir de uma estimativa anterior que chegava até 2026.
A análise da Guggenheim sugere que a significativa fraqueza da ação observada hoje é injustificada, considerando o perfil favorável de benefício/risco destacado pela atualização da empresa. Embora reconheça que as preocupações com a segurança possam continuar a pressionar a ação até que dados de longo prazo de uma coorte maior de pacientes estejam disponíveis, a Guggenheim vê a atual avaliação de mercado de $291 milhões como uma proposta atrativa de risco-recompensa antes da atualização de meados de 2025. A ação experimentou um declínio de 34% nos últimos seis meses, mas mantém uma pontuação geral de saúde financeira "JUSTA" de acordo com a análise abrangente do InvestingPro.
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Em outras notícias recentes, a Larimar Therapeutics relatou desenvolvimentos tanto promissores quanto preocupantes em seus estudos clínicos.
A empresa de biotecnologia revelou que dois pacientes experimentaram eventos adversos graves relacionados à sua terapia experimental, nomlabofusp, levando à sua retirada do estudo. Apesar disso, a Larimar Therapeutics enfatizou que a terapia foi geralmente bem tolerada pelos demais participantes.
Simultaneamente, a Larimar anunciou dados iniciais positivos de um estudo sobre nomlabofusp, um potencial tratamento para a ataxia de Friedreich. O estudo em andamento mostrou que injeções diárias do tratamento foram geralmente bem toleradas e demonstraram uma mudança média nos níveis de frataxina nos tecidos.
Financeiramente, a empresa relatou uma posição forte com $203,7 milhões em caixa e investimentos. A Larimar está comprometida com seu plano de submeter um pedido de possível aprovação acelerada aos reguladores dos EUA no segundo semestre de 2025.
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