Na terça-feira, a H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra e preço-alvo de 15,00$ para a Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), após o anúncio da empresa sobre dados preliminares positivos de seu estudo em andamento.
De acordo com os dados do InvestingPro, os analistas estão notavelmente otimistas em relação à LRMR, com preços-alvo variando de 12,49$ a 36$, apesar da queda recente de 26% nas ações na última semana. A pesquisa concentra-se no nomlabofusp, um potencial tratamento para a ataxia de Friedreich (AF), uma doença genética debilitante. O estudo foi projetado para avaliar a segurança a longo prazo, farmacocinética e impacto nos níveis de frataxina em pacientes com AF.
O estudo de extensão de rótulo aberto (OLE) da Larimar Therapeutics relatou resultados iniciais encorajadores. O nomlabofusp, uma proteína de fusão recombinante administrada por via subcutânea, está sendo investigado por sua capacidade de fornecer frataxina diretamente às mitocôndrias de pacientes com AF.
Abordar a deficiência de frataxina é crucial, pois é a causa fundamental da doença. Com uma capitalização de mercado de 308 milhões de dólares e uma forte posição de liquidez evidenciada por um índice de liquidez corrente de 13,1, a análise do InvestingPro indica que a empresa mantém uma base financeira sólida para suas iniciativas de pesquisa.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu ao nomlabofusp várias designações que poderiam acelerar seu desenvolvimento, incluindo Designação de Doença Pediátrica Rara, Designação de Via Rápida e Designação de Medicamento Órfão. Além disso, a Comissão Europeia concedeu-lhe a Designação de Medicamento Órfão, e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu-lhe a designação PRIME.
O estudo em andamento da Larimar inclui 14 adultos com AF, com durações de tratamento variando de 99 a 260 dias. Notavelmente, mais da metade dos participantes não eram ambulatoriais. O tratamento com nomlabofusp demonstrou aumentar e sustentar os níveis de frataxina nos tecidos.
No Dia 90, as células bucais exibiram uma mudança média nos níveis basais de frataxina de 1,32pg/µg, e as células da pele mostraram um aumento de 9,28pg/µg. Esses níveis foram mantidos ao longo do tempo, aumentando de 15% para 30% dos níveis de voluntários saudáveis nas células bucais e de 16% para 72% nas células da pele.
O analista projeta uma introdução no mercado do nomlabofusp em 2026, com vendas iniciais estimadas em 6 milhões de dólares, potencialmente atingindo 356 milhões de dólares até 2030. A reiteração da classificação de Compra e do preço-alvo de 15$ reflete a confiança do analista nas perspectivas comerciais do medicamento.
A análise do InvestingPro sugere que a LRMR está atualmente subvalorizada, com insights adicionais disponíveis através do abrangente Relatório de Pesquisa Pro, que fornece uma análise aprofundada da saúde financeira da empresa, classificada como RAZOÁVEL com uma pontuação de 2,37.
Em outras notícias recentes, a Larimar Therapeutics experimentou uma mistura de desenvolvimentos promissores e desafiadores.
Apesar da ocorrência de eventos adversos graves que levaram à retirada de dois pacientes do estudo, o tratamento da ataxia de Friedreich da empresa, o nomlabofusp, foi geralmente bem tolerado em seu estudo de extensão de rótulo aberto em andamento.
Esta atualização de dados levou a um declínio significativo nas ações da Larimar, embora analistas da Leerink Partners, Citi e Guggenheim mantenham uma perspectiva positiva, enfatizando os dados encorajadores de biomarcadores e funcionais, e a forte posição financeira da empresa.
A Larimar Therapeutics também divulgou dados iniciais positivos indicando que o nomlabofusp aumentou e manteve os níveis de frataxina nos tecidos, mostrando potenciais benefícios clínicos. A empresa iniciou o aumento da dose para 50 mg diários em seis participantes e planeja transicionar adolescentes de um estudo farmacocinético pediátrico para o estudo de extensão de rótulo aberto após a avaliação dos dados de segurança e farmacocinética.
A Larimar encerrou o terceiro trimestre de 2024 com 203,7 milhões de dólares em caixa e investimentos, estendendo sua reserva financeira até o segundo trimestre de 2026. À medida que a empresa avança para o segundo semestre de 2025, ela visa submeter um Pedido de Licença Biológica sob uma via de aprovação acelerada, com foco em quatro decisões-chave que afetarão sua capacidade de apresentar o pedido.
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