Na segunda-feira, a Leerink Partners manteve sua classificação Outperform e preço-alvo de 25,00$ para a Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), atualmente negociada a 4,56$, após a empresa relatar dados positivos da extensão de rótulo aberto (OLE) da Fase 2. De acordo com dados do InvestingPro, os analistas mantêm um forte consenso de compra com preços-alvo variando de 12,36$ a 36,00$, sugerindo um potencial de alta significativo, apesar da ação ser negociada 67% abaixo de sua máxima de 52 semanas de 13,68$.
O estudo mostrou um aumento nos níveis de frataxina tecidual em células bucais e da pele e uma tendência de melhora em vários desfechos clínicos para pacientes com ataxia de Friedreich, uma doença debilitante.
Apesar dos dados positivos, a Leerink observou que eventos adversos sérios (SAEs) em dois pacientes pressionaram as ações da Larimar, que o InvestingPro mostra ter caído 8,73% na última semana. A empresa, avaliada em 293 milhões de dólares, está atualmente avaliando uma coorte de dose mais alta de 50mg de seu tratamento, nomlabofusp, com resultados esperados para meados de 2025.
A análise do InvestingPro indica que a ação está atualmente subvalorizada, com insights adicionais disponíveis no Relatório de Pesquisa Pro abrangente. A Leerink acredita que o tratamento tem um perfil de risco/benefício favorável, embora a segurança continue sendo uma preocupação primordial devido à suspensão clínica anterior do programa.
A Larimar ainda não está livre de preocupações quanto à segurança, já que apenas seis pacientes foram dosados com o tratamento de 50mg por algumas semanas a um mês, e nenhum sinal de segurança surgiu desta coorte. Os dois SAEs - uma reação alérgica e uma convulsão - foram relatados no início da coorte de dose de 25mg.
À medida que a Larimar avança para o segundo semestre de 2025, eles visam submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) sob uma via de aprovação acelerada. A empresa acredita que quatro decisões-chave afetarão sua capacidade de apresentar: a aceitação da FDA da frataxina como um endpoint substituto, o tamanho necessário do banco de dados de segurança, o início de um estudo confirmatório e dados adicionais de OLE da coorte de dose de 25mg esperados para meados de 2025.
A Larimar encerrou o terceiro trimestre de 2024 com 203,7 milhões de dólares em caixa e estendeu sua reserva de caixa até o segundo trimestre de 2026. Esta forte posição de liquidez é refletida no excepcional índice de liquidez corrente da empresa de 13,1 e na mínima relação dívida/patrimônio de 0,03, conforme relatado pelo InvestingPro.
A reiteração da classificação Outperform e do preço-alvo de 25$ pela Leerink reflete sua confiança nas perspectivas da Larimar, apesar das recentes preocupações com a segurança. Os assinantes do InvestingPro podem acessar 8 insights adicionais importantes sobre a saúde financeira e as perspectivas de crescimento da LRMR.
Em outras notícias recentes, a Larimar Therapeutics tem feito progressos significativos com seu principal candidato a produto, nomlabofusp, destinado ao tratamento da ataxia de Friedreich (FA). Apesar de dois eventos adversos sérios relatados durante o estudo de Extensão de Rótulo Aberto (OLE), o ensaio está prosseguindo conforme planejado. A empresa iniciou o escalonamento de dose para 50 mg diários em seis participantes e planeja transicionar adolescentes de um estudo farmacocinético pediátrico para o estudo OLE após a avaliação dos dados de segurança e farmacocinética.
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