Na segunda-feira, a H.C. Wainwright iniciou a cobertura da Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), uma empresa de biotecnologia focada em terapia gênica, com uma classificação de Compra e um preço-alvo de 28,00 USD. A firma destacou a plataforma proprietária de interferência de RNA direcionada por DNA (ddRNAi) Silence and Replace da empresa como uma inovação chave, particularmente com seu candidato principal, BB-301, para o tratamento da distrofia muscular oculofaríngea (DMOF).
A DMOF é um distúrbio genético raro e progressivamente degenerativo que afeta a função muscular nos olhos, garganta e, eventualmente, outras partes do corpo. Geralmente, surge em adultos entre 40 e 60 anos. Atualmente, não existem terapias disponíveis para a DMOF, o que pode levar a dificuldades na visão, deglutição, fala e caminhada à medida que a condição progride.
O BB-301 representa uma abordagem terapêutica inovadora ao co-expressar uma Proteína de Ligação Poli-A Nuclear-1 (PABPN1) otimizada por códon e dois pequenos RNAs inibidores (siRNAs) para atingir o gene PABPN1 mutante associado à DMOF. A terapia visa silenciar a expressão do gene defeituoso, permitindo simultaneamente a expressão de uma versão funcional para substituí-lo.
O analista da H.C. Wainwright observou que o BB-301 já mostrou dados clínicos favoráveis em dois pacientes com DMOF, com mais sujeitos esperados para fornecer dados adicionais nos próximos meses. A firma acredita que resultados positivos em um número relativamente pequeno de indivíduos com DMOF poderiam apoiar a potencial aprovação do BB-301.
O estabelecimento de um preço-alvo de 28,00 USD reflete a confiança do analista no potencial do BB-301 de se tornar uma opção de tratamento significativa para a DMOF, considerando a ausência de terapias atuais e os promissores resultados clínicos iniciais. O foco da Benitec BioPharma em medicina genética e o desenvolvimento de sua plataforma ddRNAi posicionam a empresa como uma força emergente no campo da terapia gênica.
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