CLEVELAND - A Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) anunciou um progresso significativo em direção ao reenvio de seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para prademagene zamikeracel (pz-cel), uma terapia genética experimental para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). Após uma reunião do Tipo A em 8 de agosto de 2024, com os EUA.
A empresa concluiu a geração de dados para a maioria dos produtos CMC exigidos pelo FDA e está validando dois itens pendentes relacionados a ensaios de esterilidade e identidade. A Abeona espera reenviar o BLA no segundo semestre de 2024 e, se aceito, antecipa uma data de ação da Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) seis meses após o envio.
O CEO da Abeona, Vish Seshadri, afirmou que o CRL não levantou preocupações sobre a eficácia clínica ou os dados de segurança do pz-cel e não exigiu novos ensaios clínicos. A empresa também apresentou novos dados de segurança de longo prazo e dados sobre a cicatrização de feridas após o tratamento com pz-cel em reuniões médicas recentes.
Em preparação para um possível lançamento do pz-cel nos EUA, a Abeona está se envolvendo com locais de tratamento e comunidades médicas e pagadoras enquanto desenvolve recursos de cadeia de suprimentos. Além disso, a empresa fechou uma oferta de títulos de US$ 75 milhões em maio de 2024 e relata um lucro líquido de US$ 7,4 milhões no 2º trimestre de 2024, uma reviravolta significativa em relação ao prejuízo líquido relatado no mesmo período de 2023.
Em 30 de junho de 2024, a posição financeira da Abeona incluía US$ 123,0 milhões em caixa, equivalentes de caixa, investimentos de curto prazo e caixa restrito, com uma pista estimada para financiar as operações até 2026, sem contabilizar a receita potencial de pz-cel ou receitas de um Voucher de Revisão Prioritária, se concedido.
O pipeline da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas e um acordo não exclusivo com a Beacon Therapeutics para avaliar o capsídeo AAV204 patenteado da Abeona para indicações oftalmológicas.
A Abeona Therapeutics tem feito avanços significativos em suas operações. A empresa biofarmacêutica anunciou recentemente uma parceria com a Beacon Therapeutics para explorar o potencial de uma nova tecnologia de terapia genética para o tratamento de doenças oculares.
A H.C. Wainwright reafirmou sua classificação de compra para a Abeona Therapeutics, destacando o potencial da plataforma de vetor viral adeno-associado (AAV) da Abeona, conhecida como AIM. A empresa sugere que essa parceria com a Beacon pode expandir e acelerar o desenvolvimento de novos programas de pipeline utilizando a plataforma vetorial AIM.
A empresa de serviços financeiros, Stifel, iniciou a cobertura da Abeona Therapeutics, atribuindo uma classificação de 'compra' com um preço-alvo de US$ 21,00. O otimismo de Stifel é baseado principalmente no potencial da terapia de Abeona, Prademagene zamikeracel, um tratamento para uma doença genética rara da pele.
No entanto, Abeona enfrentou desafios com o FDA solicitando dados adicionais para seu Pedido de Licença Biológica (BLA) para esta terapia. Apesar disso, a empresa prevê reenviar o BLA no terceiro trimestre de 2024.
Em um desenvolvimento separado, a Abeona estabeleceu os termos para uma oferta de ações de US$ 75 milhões, com conclusão prevista para maio de 2024. Os recursos serão usados para financiar os preparativos para a reapresentação do BLA, esforços de comercialização de seu candidato a produto e outros propósitos corporativos gerais.
InvestingPro Insights
A Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO) mostrou uma reviravolta notável em seu desempenho financeiro, conforme evidenciado pelo lucro líquido da empresa de US$ 7,4 milhões no segundo trimestre de 2024. Essa mudança positiva na lucratividade é particularmente significativa, dados os desafios financeiros históricos da empresa. Os dados do InvestingPro revelam um crescimento substancial da receita de 227,72% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, demonstrando a capacidade da Abeona de aumentar substancialmente sua base de receita. No entanto, esse crescimento vem com o pano de fundo de uma margem de lucro bruto negativa de -810,34% no mesmo período, destacando os custos associados à expansão.
Os investidores devem observar que a capitalização de mercado da Abeona é de US$ 181,06 milhões, refletindo a avaliação de mercado do potencial da empresa. Apesar do impressionante crescimento da receita, o preço das ações da empresa experimentou uma volatilidade considerável, com uma queda de 19,78% no último mês, alinhando-se com uma das dicas do InvestingPro que aponta que os movimentos de preços das ações são bastante voláteis. Essa volatilidade pode ser atribuída à reação do mercado aos dados financeiros da empresa e seus esforços contínuos para levar seu produto de terapia genética ao mercado.
Em uma nota estratégica, a Abeona detém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é um sinal positivo de saúde e estabilidade financeira. Isso é apoiado pelo fato de que, em 30 de junho de 2024, a empresa informou ter US$ 123,0 milhões em caixa e equivalentes, o que poderia fornecer uma pista para financiar as operações até 2026. Isso se alinha com outra dica do InvestingPro, indicando que os ativos líquidos da empresa excedem suas obrigações de curto prazo. Os investidores podem encontrar análises mais detalhadas e dicas adicionais do InvestingPro sobre Abeona, com um total de 10 dicas disponíveis, acessando https://www.investing.com/pro/ABEO.
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