Ações da Regenxbio mantêm classificação de Compra e preço-alvo com base em dados de ensaio clínico

Na quinta-feira, a H.C. Wainwright manteve a classificação de Compra e o preço-alvo de $39,00 para as ações da Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), após o anúncio de novos dados de longo prazo do ensaio CAMPSIITE do RGX-121. O estudo, que avalia o tratamento para a síndrome de MPS II ou Hunter, mostrou uma redução mediana de 85% nos níveis de heparan sulfato D2S6 no líquido cefalorraquidiano, aproximando-se dos níveis normais e sustentando-se por até dois anos.

A fase pivotal do ensaio CAMPSIITE atingiu seu desfecho primário, com o tratamento RGX-121 resultando em níveis diminuídos de D2S6 abaixo dos níveis máximos da doença atenuada em 16 semanas, com um valor p estatisticamente significativo de 0,00016. Além disso, 80% dos pacientes na dose pivotal estavam livres de terapia de reposição enzimática em seu último ponto de tempo, registrado até mais de 18 meses após a dosagem.

O ensaio, que incluiu 25 pacientes, constatou que o RGX-121 foi bem tolerado. Os eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) mais comuns foram vômitos, experimentados por 73,3% dos participantes, e sintomas como pirexia, tosse e gastroenterite em 60% dos participantes. A maioria desses EAETs foi classificada como leve a moderada em gravidade, e nenhum EAET levou à descontinuação do estudo.

A administração da Regenxbio indicou que a submissão de um Pedido de Licença Biológica (BLA) contínuo está programada para o terceiro trimestre de 2024. Espera-se que um ensaio confirmatório comece a recrutar participantes no segundo semestre de 2025, antes da potencial aprovação da FDA sob a via de aprovação acelerada. A empresa também destacou a possibilidade de a Regenxbio receber um Voucher de Revisão Prioritária após a potencial aprovação do RGX-121.

A reiteração da classificação de Compra e do preço-alvo pela H.C. Wainwright reflete a perspectiva positiva da empresa sobre as perspectivas da Regenxbio após os recentes resultados do ensaio. O progresso da empresa em direção à aprovação regulatória parece estar avançando conforme planejado, com marcos-chave esperados nos próximos anos.

Em outras notícias recentes, a REGENXBIO Inc. fez avanços significativos em seus programas de terapia gênica. O ensaio CAMPSIITE da empresa de biotecnologia do RGX-121, uma potencial terapia gênica para Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II), também conhecida como síndrome de Hunter, mostrou resultados promissores.

Os dados revelaram reduções sustentadas em um biomarcador-chave da doença cerebral e um número significativo de pacientes sendo capazes de descontinuar a terapia de reposição enzimática padrão. A empresa está se preparando para uma submissão contínua do Pedido de Licença Biológica (BLA) no terceiro trimestre de 2024, o que poderia levar a um Voucher de Revisão Prioritária em 2025.

Além disso, a REGENXBIO relatou uma posição financeira sólida durante sua teleconferência de resultados do segundo trimestre de 2024, com $327 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis, que se espera que suportem as operações até 2026. A empresa também discutiu avanços em outros programas prioritários, incluindo terapias gênicas visando distrofia muscular de Duchenne (DMD), degeneração macular relacionada à idade úmida (AMD úmida) e edema macular diabético (DME).

Estes são desenvolvimentos recentes que destacam o progresso da empresa na pesquisa e desenvolvimento de terapia gênica. O compromisso da empresa em avançar seu pipeline de terapia gênica é sublinhado por dados clínicos sólidos e planos regulatórios estratégicos. No entanto, é importante notar que essas descobertas e planos são baseados nas próprias declarações da empresa e na análise de analistas independentes.

Insights do InvestingPro

Os insights mais recentes do InvestingPro revelam um cenário financeiro misto para a Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX). Pelo lado positivo, a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode fornecer uma reserva para necessidades operacionais e investimento em pesquisa e desenvolvimento. Além disso, os ativos líquidos excedem as obrigações de curto prazo, sugerindo um grau de estabilidade financeira no curto prazo. Este posicionamento financeiro é crucial à medida que a empresa avança para a submissão de um Pedido de Licença Biológica contínuo para o RGX-121.

No entanto, as métricas financeiras também destacam alguns desafios. A Regenxbio não é atualmente lucrativa, e os analistas não esperam lucratividade dentro deste ano. A margem de lucro bruto da empresa é notavelmente fraca, com uma margem negativa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. As ações experimentaram um declínio significativo nos últimos seis meses, refletindo preocupações dos investidores. Essas considerações financeiras são essenciais para os investidores ponderarem contra o progresso clínico e o potencial de longo prazo do RGX-121.

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