SAN DIEGO - A Arcturus Therapeutics Holdings Inc (NASDAQ:ARCT), uma empresa de biotecnologia especializada em tratamentos baseados em mRNA, anunciou um progresso significativo em seus programas clínicos para ARCT-810 e ARCT-032, visando doenças raras deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC) e fibrose cística (FC), respectivamente.
O estudo de fase 2 do ARCT-810, uma terapêutica experimental de mRNA para deficiência de OTC, concluiu a inscrição na Europa e no Reino Unido, com oito indivíduos recebendo o nível de dose de 0,3 mg/kg. O estudo está em andamento, com uma randomização 3:1 de ARCT-810 para placebo, e dados de segurança e biomarcadores são esperados no final do ano. Além disso, a empresa iniciou a triagem nos EUA para pacientes com deficiência OTC mais grave para expandir seu programa clínico.
A deficiência de OTC, uma doença genética que resulta em altos níveis de amônia e potencial neurotoxicidade, atualmente não tem cura além do transplante de fígado. O ARCT-810 visa restaurar a função normal da enzima OTC no fígado, potencialmente prevenindo crises metabólicas. O tratamento recebeu a Designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Designação de Medicamento Órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.
Para fibrose cística, Arcturus planeja submeter um pedido de Investigational New Drug (IND) nos próximos 60 dias para um estudo de Fase 2 do ARCT-032, uma terapêutica de mRNA inalatório projetada para expressar a proteína CFTR funcional nos pulmões. O próximo estudo segue resultados encorajadores de ensaios de fase 1, incluindo um participante com FC com mutações de classe I mostrando melhora da função pulmonar após duas administrações. O ARCT-032 também recebeu as designações de Medicamento Órfão e Medicamento Órfão pela EMA e FDA.
A fibrose cística, caracterizada por disfunção da proteína CFTR levando a complicações respiratórias graves, afeta quase 40.000 pessoas nos EUA e mais de 105.000 em todo o mundo. Aproximadamente 15% dos pacientes com FC não se beneficiam dos medicamentos moduladores atuais da CFTR.
O compromisso da Arcturus em atender às necessidades médicas não atendidas em doenças raras hepáticas e respiratórias é ressaltado por suas tecnologias proprietárias, incluindo a plataforma de entrega mediada por lipídios LUNAR®. A empresa, fundada em 2013, é conhecida por desenvolver a primeira vacina COVID de mRNA autoamplificante aprovada globalmente.
Esta atualização é baseada em um comunicado de imprensa da Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
Em outras notícias recentes, a Arcturus Therapeutics Holdings Inc. A empresa de biotecnologia relatou um prejuízo líquido de US$ 26,8 milhões para o 1º trimestre de 2024, enquanto resultados provisórios promissores de seu ensaio de Fase 1b do ARCT-032, uma terapêutica de mRNA inalatório para fibrose cística, foram divulgados. O estudo mostrou um aumento absoluto médio de +4,0% no volume expiratório forçado no 8º dia.
As empresas de investimento Piper Sandler e Citi mantiveram suas avaliações positivas na Arcturus, com preço-alvo de US$ 140,00 e US$ 48,00, respectivamente. Essas classificações foram influenciadas pelos resultados promissores do teste de Fase 1b e pela expectativa de desenvolvimentos significativos nos quatro principais programas da empresa no segundo semestre de 2024.
Os ETFs ARK, administrados por Cathie Wood, também mostraram uma postura otimista em relação à Arcturus, adquirindo 58.363 ações por meio de seu ETF ARKG, totalizando um investimento de US$ 1.857.110. Esse movimento sinaliza um fortalecimento da posição no portfólio da companhia.
Além disso, a Arcturus Therapeutics anunciou a nomeação do Dr. Moncef Slaoui para seu Conselho de Administração. Dr. Slaoui, reconhecido por sua liderança na Operação Warp Speed e seu mandato na GlaxoSmithKline, traz uma vasta experiência em inovação farmacêutica e desenvolvimento de vacinas para a empresa.
InvestingPro Insights
(NASDAQ:ARCT) tem estado no centro das atenções por suas inovadoras terapias baseadas em mRNA, com avanços notáveis em seus programas clínicos. À medida que os investidores consideram o potencial do pipeline da Arcturus, é imperativo examinar a saúde financeira da empresa e o desempenho do mercado para entender o quadro completo.
Dados da InvestingPro indicam que a Arcturus tem uma capitalização de mercado de US$ 639,09 milhões, com uma relação preço-lucro (P/L) negativa de -5,92, refletindo desafios na lucratividade. A receita da empresa teve uma queda significativa nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, com uma queda de 55,69%. Além disso, a margem bruta está em -55,1%, indicando que a empresa gasta mais com o custo dos produtos vendidos do que com a receita.
Apesar desses ventos contrários financeiros, uma dica do InvestingPro revela um lado positivo: a Arcturus mantém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode fornecer alguma flexibilidade financeira à medida que continua a investir em seus programas clínicos. Além disso, os ativos líquidos da companhia excedem suas obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição estável para atender seus passivos financeiros imediatos.
No entanto, os investidores devem ficar atentos ao desempenho recente da ação, que tem sido bastante volátil. De acordo com outra dica do InvestingPro, a ação sofreu um impacto significativo na última semana e se saiu mal no último mês. Essa volatilidade pode ser um fator a ser considerado por investidores avessos ao risco.
Para aqueles que procuram se aprofundar nas finanças e no desempenho das ações da Arcturus, o InvestingPro oferece insights adicionais. Há mais 11 Dicas InvestingPro disponíveis, que podem ajudar os investidores a tomar uma decisão mais informada. Para ter acesso a essas dicas valiosas, use o código de cupom PRONEWS24 para obter até 10% de desconto em uma assinatura Pro anual e uma assinatura Pro+ anual ou semestral.
O progresso da Arcturus no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras como deficiência de OTC e fibrose cística é louvável, e sua plataforma proprietária de entrega LUNAR® pode ser um divisor de águas. À medida que a empresa de biotecnologia continua sua jornada, ficar de olho nas métricas financeiras e no desempenho do mercado será crucial para as partes interessadas.
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