CAMBRIDGE, Mass. - A Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), uma empresa de edição gênica atualmente avaliada em aproximadamente 157 milhões de dólares, anunciou uma mudança estratégica para priorizar seus programas de edição gênica CRISPR in vivo, após recentes sucessos pré-clínicos. A empresa planeja estender seu fluxo de caixa até o segundo trimestre de 2027 e pretende alcançar prova de conceito humana para seus tratamentos in vivo em aproximadamente dois anos. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com mais caixa do que dívidas em seu balanço, embora analistas observem que está rapidamente esgotando os fundos disponíveis.
A Editas relatou avanços significativos na edição gênica in vivo, incluindo uma prova de conceito pré-clínica para a edição do promotor HBG1/2 em células-tronco hematopoiéticas (HSCs) em um modelo de camundongo humanizado, que é um potencial tratamento para anemia falciforme e beta talassemia. Isso foi alcançado com uma única dose de uma formulação de nanopartícula lipídica direcionada (tLNP). Além disso, a empresa demonstrou edição hepática de alta eficiência em primatas não humanos.
Como parte deste realinhamento estratégico, a Editas está descontinuando o desenvolvimento de seu programa reni-cel devido à incapacidade de garantir um parceiro comercial. A empresa consultará os locais de ensaios clínicos, reguladores e outras partes interessadas para determinar os próximos passos para os pacientes inscritos nos ensaios RUBY e EdiTHAL. A análise do InvestingPro revela que a pontuação de saúde financeira da empresa está atualmente classificada como 'FRACA', com preocupações particulares sobre as métricas de lucratividade. Os assinantes podem acessar 14 ProTips adicionais e uma análise financeira abrangente através do Relatório de Pesquisa Pro.
Para apoiar a transição, a Editas está iniciando medidas de redução de custos, incluindo uma redução na força de trabalho de aproximadamente 65% nos próximos seis meses. Isso envolverá mudanças na equipe de gestão, com vários membros, incluindo o Diretor Médico Baisong Mei, M.D., Ph.D., deixando a empresa. Emma Reeve e Meeta Chatterjee, Ph.D., renunciarão ao Conselho de Administração, com Jessica Hopfield, Ph.D., pronta para se tornar a Presidente do Conselho.
O Presidente e CEO da Editas, Gilmore O'Neill, M.B., M.M.Sc., expressou gratidão aos pacientes, investigadores e funcionários por seu compromisso em desenvolver medicamentos como o reni-cel e enfatizou a dedicação da empresa em avançar tratamentos in vivo para anemia falciforme e beta talassemia.
Espera-se que mais dados pré-clínicos e cronogramas de desenvolvimento para esses programas de edição gênica in vivo sejam compartilhados no primeiro trimestre de 2025. A empresa acredita que suas capacidades de edição gênica in vivo poderiam expandir significativamente as possibilidades terapêuticas e posicionar a Editas como líder no campo. Com a ação atualmente sendo negociada perto de sua mínima de 52 semanas de 1,89 dólares e a análise de Valor Justo do InvestingPro sugerindo que a ação está subvalorizada, investidores que buscam insights detalhados podem acessar métricas de avaliação abrangentes e análises de especialistas através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, disponíveis para mais de 1.400 ações dos EUA.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Editas Medicine.
Em outras notícias recentes, a Editas Medicine tem sido o foco de vários ajustes de analistas após a apresentação de dados atualizados sobre seu programa Reni-cel. O Wells Fargo rebaixou a empresa para Equal Weight, citando dados concorrentes de outra empresa que poderiam potencialmente influenciar a posição de mercado do Reni-cel. Apesar disso, o Wells Fargo observou que o programa in vivo de anemia falciforme da Editas Medicine permanece um forte candidato em seu campo.
BofA Securities e Evercore ISI elevaram a Editas Medicine para Compra e Superar o mercado, respectivamente, com a Evercore ISI estabelecendo um preço-alvo de 7,00 dólares. As elevações refletem a perspectiva positiva das empresas sobre a mudança estratégica da empresa para focar em seu programa in vivo de células-tronco hematopoiéticas e sua forte posição de caixa. A Chardan Capital Markets manteve sua classificação de Compra e um preço-alvo de 12,00 dólares, reafirmando sua perspectiva positiva sobre a empresa.
Esses desenvolvimentos recentes seguem o anúncio da empresa de resultados promissores de seu ensaio clínico RUBY em andamento para um tratamento de anemia falciforme grave, o Reni-cel. O ensaio relatou melhorias significativas na saúde dos pacientes, com aumentos rápidos e sustentados nos níveis de hemoglobina fetal. No entanto, a empresa planeja licenciar sua terapia Reni-cel para conservar caixa e alocar recursos de forma mais eficaz.
A Editas Medicine também relatou despesas operacionais do terceiro trimestre de 65,7 milhões de dólares e um saldo de caixa de 265,1 milhões de dólares, reforçado por um pagamento adiantado em dinheiro de 57 milhões de dólares da venda de certas taxas de licença futuras e pagamentos sob seu acordo de licença Cas9 com a Vertex Pharmaceuticals. A empresa prevê que suas reservas de caixa atuais financiarão as operações até o segundo trimestre de 2026.
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