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CAMBRIDGE, Mass. - A Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de 2 bilhões de dólares, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou seu pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) para o PYRUKYND® (mitapivat) para tratar adultos com talassemia, um distúrbio sanguíneo raro. A FDA estabeleceu a data de 7 de setembro de 2025 como meta para sua decisão sobre esta aplicação. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma saúde financeira forte, com mais dinheiro do que dívidas em seu balanço.
Pacientes com talassemia, que sofrem de anemia crônica e risco de complicações graves, atualmente têm opções limitadas de tratamento. O PYRUKYND, se aprovado, ofereceria uma medicação oral modificadora da doença para pacientes com alfa ou beta-talassemia, tanto dependentes quanto não dependentes de transfusão, independentemente do genótipo ou necessidades de transfusão. Com um crescimento de receita de quase 37% nos últimos doze meses e um índice P/L favorável de 2,95, a Agios mostra métricas financeiras promissoras, apesar de estar em estágio de desenvolvimento.
A submissão do sNDA é baseada nos resultados dos ensaios clínicos de Fase 3 ENERGIZE e ENERGIZE-T, que avaliaram a eficácia do mitapivat versus placebo. O estudo ENERGIZE focou na talassemia não dependente de transfusão e apresentou seus resultados no Congresso Híbrido da Associação Europeia de Hematologia de 2024 em junho de 2024. O estudo ENERGIZE-T, direcionado à talassemia dependente de transfusão, compartilhou seus resultados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia em dezembro de 2024.
Atualmente, o PYRUKYND está aprovado nos EUA para o tratamento de anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase (PK). É um ativador de PK primeiro em sua classe, e a Agios é conhecida por seu trabalho em metabolismo celular e doenças hematológicas raras.
As informações de segurança para o PYRUKYND alertam contra a descontinuação abrupta devido ao risco de hemólise aguda e anemia. Também aconselha o monitoramento dos testes hepáticos antes e durante o tratamento, pois lesões hepáticas foram observadas em pacientes tratados com PYRUKYND em doses mais altas para outras condições. As reações adversas mais comuns incluem diminuição de estrona em homens, aumento de urato, dor nas costas, diminuição de estradiol em homens e artralgia.
O pipeline da Agios inclui medicamentos investigacionais para outras doenças raras, como anemia falciforme e anemia associada à síndrome mielodisplásica (SMD). O foco da empresa continua sendo fornecer terapias transformadoras para pacientes com doenças raras.
Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Agios Pharmaceuticals, Inc. A análise do InvestingPro indica que os analistas esperam que a empresa permaneça lucrativa este ano, com várias ProTips adicionais disponíveis para assinantes. O próximo relatório de ganhos da empresa está programado para 13 de fevereiro de 2025, o que poderá fornecer mais insights sobre o progresso comercial do PYRUKYND.
Em outras notícias recentes, a Agios Pharmaceuticals reportou um crescimento financeiro significativo em seu terceiro trimestre de 2024, impulsionado por pagamentos de marcos regulatórios no valor de 1,1 bilhão de dólares pela aprovação do vorasidenib pela FDA. A empresa também anunciou planos para lançar seu produto principal, mitapivat, para talassemia em 2025 e anemia falciforme em 2026. Além disso, a FDA aprovou uma atualização nas informações de prescrição do medicamento PYRUKYND® da Agios, que inclui novos detalhes sobre riscos de lesão hepática observados em pacientes tratados com PYRUKYND para uma condição diferente de seu uso inicialmente aprovado.
Em outros desenvolvimentos, a Agios obteve o status de medicamento órfão na UE para seu tratamento de anemia falciforme. O mitapivat da empresa já está aprovado nos Estados Unidos e na União Europeia como PYRUKYND® para o tratamento de anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase.
A RBC Capital aumentou seu alvo de preço para as ações da Agios de 55 para 57 dólares, mantendo uma classificação de Outperform, após a apresentação de dados clínicos promissores. Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços contínuos da Agios Pharmaceuticals no setor farmacêutico.
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