FDA aprova IND da terapia genética da Solid Biosciences para FA

CHARLESTOWN, Mass. - A Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o SGT-212, um candidato a terapia genética para o tratamento da ataxia de Friedreich (FA). Esta doença progressiva é caracterizada pela produção inadequada da proteína frataxina pelo corpo, levando a danos no sistema nervoso e disfunção cardíaca.

O SGT-212 é uma nova terapia que utiliza o Vírus Adeno-Associado (AAV) para entregar frataxina de comprimento total diretamente ao cerebelo e ao coração. Esta abordagem de administração dupla é projetada para abordar os sintomas neurológicos e cardíacos associados à FA, potencialmente interrompendo a progressão da doença. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 7,85, embora os analistas observem que está rapidamente esgotando suas reservas de caixa. O Presidente e CEO da Solid Biosciences, Bo Cumbo, enfatizou a entrega direcionada da terapia aos núcleos dentados e ao tecido cardíaco, que mostrou resultados pré-clínicos promissores, incluindo transdução segura, expressão de frataxina e restauração significativa da função em camundongos.

Jennifer Farmer, CEO da Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), reconheceu o marco, destacando as necessidades médicas não atendidas dentro da comunidade FA. A parceria da FARA com a Solid Biosciences visa levar o SGT-212 para ensaios clínicos ainda este ano, com a esperança de abordar os sintomas neurológicos debilitantes e a doença cardíaca que encurta a vida enfrentada por aqueles com FA.

A Solid Biosciences planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1b na segunda metade de 2025 para avaliar a segurança e tolerabilidade do SGT-212 em pacientes adultos com FA, tanto não ambulatoriais quanto ambulatoriais. O estudo monitorará os participantes por até cinco anos após o tratamento.

A empresa discutirá a aprovação do IND e outras atualizações corporativas em uma teleconferência agendada para amanhã às 8h30 ET. A chamada estará disponível via webcast no site da Solid Biosciences e acessível por telefone.

Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Solid Biosciences Inc.

Em outras notícias recentes, a Solid Biosciences, uma empresa de terapia genética, tem sido objeto de cobertura positiva pela JMP Securities e entrou em uma colaboração significativa com a Mayo Clinic. A JMP Securities iniciou a cobertura da Solid Biosciences com uma classificação de Desempenho de Mercado, observando o potencial da empresa em terapia genética e suas valiosas capacidades de engenharia de cápsides. A avaliação da empresa pela firma é justificada por vários fatores, incluindo uma forte posição de liquidez e um promissor ativo de DMD em estágio clínico.

Além disso, a Solid Biosciences garantiu uma colaboração exclusiva com a Mayo Clinic para desenvolver terapias genéticas visando condições cardíacas genéticas. O acordo concede à Solid Biosciences licenças mundiais exclusivas para a plataforma de terapia genética de Supressão-Substituição da Mayo Clinic e vários programas de terapia genética cardíaca. Esta parceria visa aproveitar as cápsides AAV avançadas e as capacidades de fabricação da Solid em conjunto com a plataforma da Mayo Clinic para abordar doenças cardíacas genéticas potencialmente fatais.

Estes são desenvolvimentos recentes que destacam os esforços contínuos da Solid Biosciences para desenvolver e potencialmente comercializar suas tecnologias de terapia genética. À medida que a empresa continua a avançar nessas áreas, os analistas sugerem um futuro favorável para a Solid Biosciences, particularmente à luz de sua parceria com a Mayo Clinic e seu potencial em medicina genética de precisão cardíaca.

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