FDA autoriza Amylyx a retomar ensaio clínico de medicamento para ELA na América do Norte

Publicado 21.01.2025, 11:06
FDA autoriza Amylyx a retomar ensaio clínico de medicamento para ELA na América do Norte

CAMBRIDGE, Mass. - A Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de 245,1 milhões de dólares, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos levantou a suspensão clínica do seu ensaio de Fase 1 para o AMX0114, um potencial tratamento para a esclerose lateral amiotrófica (ELA). A decisão permite que a empresa biofarmacêutica prossiga com a triagem, recrutamento e dosagem de pacientes em locais de ensaio em todos os Estados Unidos. De acordo com a análise do InvestingPro, as ações parecem subvalorizadas com base em suas métricas de Valor Justo.

O ensaio clínico, conhecido como LUMINA, está programado para começar no Canadá no início deste ano e será um estudo multicêntrico, randomizado e controlado por placebo. Tem como objetivo avaliar a segurança e a atividade biológica do AMX0114, que tem como alvo a calpaína-2, uma proteína ligada a processos neurodegenerativos. Aproximadamente 48 indivíduos com ELA estarão envolvidos, com uma randomização de 3:1 para receber o medicamento investigacional ou um placebo.

A Diretora Médica da Amylyx, Dra. Camille L. Bedrosian, expressou otimismo sobre o potencial do AMX0114 para tratar a ELA, citando seus estudos de eficácia pré-clínica e o papel central da calpaína-2 na degeneração axonal. O ensaio também monitorará mudanças nos níveis de neurofilamento leve (NfL), um biomarcador para ELA.

O AMX0114 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) que, em modelos pré-clínicos, demonstrou reduzir os níveis de mRNA CAPN2 e proteína calpaína-2, levando a uma melhor sobrevivência neuronal e diminuição dos níveis de NfL. A empresa prevê compartilhar dados iniciais de coorte do ensaio LUMINA dentro do ano.

A ELA, também conhecida como doença de Lou Gehrig, é um distúrbio neurodegenerativo fatal caracterizado pela morte de neurônios motores no cérebro e na medula espinhal, levando à disfunção muscular e, por fim, à insuficiência respiratória. A maioria dos casos de ELA é esporádica, sem uma clara ligação genética.

A Amylyx está focada no desenvolvimento de novos tratamentos para doenças com necessidades médicas significativas não atendidas. A empresa tem programas pré-clínicos ou clínicos em andamento em várias condições neurodegenerativas e endócrinas. Com um forte índice de liquidez corrente de 4,55 e uma pontuação BOA de saúde financeira do InvestingPro, a abordagem da Amylyx é impulsionada por evidências científicas e um compromisso em atender às necessidades dos pacientes. A empresa gerou 196,49 milhões de dólares em receita nos últimos doze meses. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Amylyx, os investidores podem acessar Relatórios de Pesquisa Pro abrangentes, disponíveis exclusivamente no InvestingPro, cobrindo mais de 1.400 ações dos EUA, incluindo AMLX.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Amylyx Pharmaceuticals.

Em outras notícias recentes, a Amylyx Pharmaceuticals relatou desenvolvimentos-chave em seu pipeline de medicamentos durante o terceiro trimestre de 2024. A empresa anunciou um prejuízo líquido de 72,7 milhões de dólares, devido em grande parte a despesas de pesquisa e desenvolvimento, mantendo uma forte posição financeira com 234,4 milhões de dólares em caixa e investimentos. A Amylyx também revelou uma parceria com a Gubra A/S para desenvolver um novo antagonista do receptor GLP-1 de ação prolongada para o tratamento de diabetes.

A empresa recebeu várias avaliações de firmas financeiras. A H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a empresa, enquanto a Goldman Sachs reiterou uma classificação Neutra. O analista Joel Beatty da Baird elevou a classificação da Amylyx de Neutra para Superar o Mercado, indicando otimismo sobre o futuro da empresa.

A Amylyx tem feito progressos significativos no desenvolvimento de medicamentos. O promissor medicamento avexitide da empresa está pronto para um ensaio crítico de Fase 3. Este medicamento, adquirido da Eiger BioPharmaceuticals, deve tratar a hipoglicemia pós-bariátrica, uma condição que atualmente não possui medicamentos aprovados. A potencial oportunidade de mercado para o avexitide tem sido um tópico de discussão entre os analistas.

Estes são os desenvolvimentos recentes nas operações da Amylyx Pharmaceuticals. A empresa continua focada em tratamentos para doenças neurodegenerativas e condições endócrinas, com uma projeção de caixa até 2026 apoiando o desenvolvimento de seu pipeline.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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