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RICHMOND - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu Designação de Via Rápida ao tratamento investigacional da Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) para dor intratável devido à neuropatia de pequenas fibras, anunciou a empresa na terça-feira. A empresa de biotecnologia de micro capitalização, atualmente avaliada em aproximadamente US$ 143 milhões, viu suas ações caírem mais de 80% no último ano, de acordo com dados da InvestingPro.
O ST-503, um regulador epigenético, está sendo desenvolvido para tratar a neuropatia de pequenas fibras (SFN), um distúrbio de dor crônica debilitante com opções de tratamento eficazes limitadas. A Designação de Via Rápida visa facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão de terapias destinadas a tratar condições graves com necessidades médicas não atendidas.
"Esta designação ressalta a grande necessidade não atendida dos pacientes com SFN e a urgência de desenvolver alternativas de tratamento não opioides seguras e eficazes", disse Nathalie Dubois-Stringfellow, Diretora de Desenvolvimento da Sangamo, em comunicado à imprensa.
A empresa está atualmente avaliando o ST-503 no estudo STAND de Fase 1/2, um ensaio multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo com escalonamento de dose. O estudo avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma dose intratecal única em pacientes adultos com diagnóstico confirmado de SFN que têm dor refratária às terapias médicas de primeira linha por pelo menos seis meses.
Em setembro, a Sangamo apresentou dados pré-clínicos demonstrando durabilidade, potência e seletividade do ST-503 em primatas não humanos, junto com um perfil de segurança favorável. A empresa espera administrar a dose ao primeiro paciente nos próximos meses.
A Neuropatia de Pequenas Fibras afeta aproximadamente 53 pessoas por 100.000 nos EUA, com neuropatias periféricas afetando quase 40 milhões de americanos. As opções de tratamento atuais incluem antidepressivos, anticonvulsivantes, opioides e terapias tópicas, embora nenhuma terapia duradoura ou curativa esteja atualmente disponível.
Empresas que recebem a Designação de Via Rápida têm oportunidades para interações mais frequentes com a FDA e podem ser elegíveis para solicitar Aprovação Acelerada e Revisão Prioritária se os critérios relevantes forem atendidos.
Em outras notícias recentes, a Sangamo Therapeutics recebeu aceitação da FDA para uma submissão e revisão contínua de seu Pedido de Licença Biológica para isaralgagene civaparvovec, uma terapia genética destinada ao tratamento da doença de Fabry. Este desenvolvimento ocorre após discussões com a FDA, onde a agência concordou em usar a inclinação da taxa de filtração glomerular estimada como um endpoint para aprovação acelerada. Apesar desse progresso, o Barclays rebaixou a Sangamo de acima da média para peso igual, citando incertezas em torno do acordo de Fabry. A firma de investimento também reduziu seu preço-alvo para a empresa de US$ 5,00 para US$ 1,00. Enquanto isso, a Sangamo recebeu uma extensão de 180 dias da NASDAQ para cumprir o requisito de preço mínimo de oferta para sua listagem de ações, estendendo o prazo para 27 de abril de 2026. Adicionalmente, a H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a Sangamo, apoiada por dados positivos do estudo STAAR de Fase 1/2 da empresa sobre a doença de Fabry. Essas atualizações refletem desenvolvimentos em andamento e perspectivas variadas de analistas sobre o progresso financeiro e clínico da Sangamo.
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