Fique por dentro das principais notícias do mercado desta quarta-feira
NOVA YORK - A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 308 milhões, anunciou na quinta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) à sua terapia gênica investigacional RP-A601 para cardiomiopatia arritmogênica PKP2 (PKP2-ACM). De acordo com dados da InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com mais caixa do que dívidas em seu balanço.
A designação, que proporciona benefícios incluindo orientação intensiva da FDA e revisão acelerada, foi baseada em dados positivos de segurança e eficácia do ensaio clínico de Fase 1 do RP-A601, segundo comunicado da empresa. Com um índice de liquidez corrente saudável de 9,19, a empresa parece bem posicionada para financiar seus programas de desenvolvimento clínico, embora a análise da InvestingPro indique que está consumindo rapidamente seu caixa.
A PKP2-ACM é uma doença cardíaca hereditária potencialmente fatal que causa arritmias ventriculares e morte súbita cardíaca, afetando aproximadamente 50.000 adultos e crianças nos EUA e Europa.
Resultados preliminares do ensaio de Fase 1 em andamento apresentados na reunião da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular de 2025 mostraram que todos os três pacientes adultos tratados com uma dose única de RP-A601 demonstraram aumento na expressão da proteína PKP2. Two pacientes com níveis basais baixos apresentaram aumentos de 110% e 398%.
Os dados do ensaio também indicaram melhorias na função ventricular direita, redução de arritmias ventriculares e melhora na qualidade de vida. A terapia foi geralmente bem tolerada, sem toxicidades limitantes de dose relatadas.
"Esta marca a quinta designação RMAT em nossa história e ressalta nosso compromisso em desenvolver terapias gênicas potencialmente curativas para pacientes com doenças cardiovasculares raras e hereditárias", disse Kinnari Patel, Presidente e Chefe de P&D da Rocket Pharmaceuticals, no comunicado.
A designação RMAT foi estabelecida sob a Lei de Curas do Século 21 para acelerar o desenvolvimento e revisão de candidatos terapêuticos promissores para doenças graves ou potencialmente fatais. A designação proporciona benefícios incluindo interações antecipadas com a FDA e possível revisão prioritária de pedidos de licença de produtos biológicos.
O RP-A601 da Rocket também possui designação Fast Track nos EUA e designação de Medicamento Órfão tanto nos EUA quanto na Europa.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals anunciou que a FDA aprovou seu pedido de Novo Medicamento Investigacional para o RP-A701, um candidato a terapia gênica direcionado à Cardiomiopatia Dilatada associada ao BAG3. Este marco importante torna o RP-A701 o terceiro candidato a terapia gênica da empresa em estágio clínico. A empresa está se preparando para iniciar um ensaio clínico de Fase 1 para avaliar a segurança e eficácia desta terapia. Adicionalmente, a Rocket Pharmaceuticals nomeou Christopher Stevens como diretor de operações, transferindo a Dra. Kinnari Patel para presidente e chefe de P&D. O pacote de compensação de Stevens inclui um salário base de US$ 525.000 e compensação em ações avaliada em aproximadamente US$ 2,5 milhões. Enquanto isso, o UBS reduziu seu preço-alvo para a Rocket Pharmaceuticals para US$ 5,00 de US$ 12,00, mantendo a classificação de Compra apesar de um revés no programa da doença de Danon. A Canaccord Genuity também reduziu seu preço-alvo para US$ 11 de US$ 34, citando mudanças no cronograma de lançamento previsto para o RP-A501/Danon. Tanto o UBS quanto a Canaccord Genuity permanecem otimistas sobre as perspectivas futuras da Rocket Pharmaceuticals, particularmente com a divulgação de dados antecipada para o programa PKP2 no segundo semestre de 2025.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.