FDA concede status de medicamento órfão ao tratamento para DMD da Precision BioSciences

DURHAM, N.C. - A Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), uma empresa de biotecnologia atualmente negociada a US$ 4,86 e apresentando um ganho notável de 27,5% no ano, anunciou na quarta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao seu tratamento PBGENE-DMD para distrofia muscular de Duchenne (DMD). De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 6,62.

A designação oferece certos benefícios, incluindo incentivos financeiros para apoiar o desenvolvimento clínico e a possibilidade de até sete anos de exclusividade de mercado nos EUA, caso o medicamento seja eventualmente aprovado para a indicação designada.

O PBGENE-DMD foi projetado para usar duas nucleases ARCUS complementares, administradas em dose única, para excluir os éxons 45-55 do gene da distrofina. Segundo a empresa, essa abordagem visa restaurar a proteína distrofina quase completa para melhorar os resultados funcionais e poderia potencialmente atender até 60% da população de pacientes com DMD.

"O recebimento da Designação de Medicamento Órfão da FDA para o PBGENE-DMD ressalta a enorme necessidade não atendida e a urgência de oferecer tratamentos seguros que melhorem significativamente a função muscular ao longo do tempo para meninos que vivem com distrofia muscular de Duchenne", disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Negócios da Precision BioSciences.

A FDA concede a Designação de Medicamento Órfão a tratamentos destinados a doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos.

Este marco regulatório segue o recente recebimento pela empresa da designação de Doença Pediátrica Rara para o mesmo tratamento. A Precision BioSciences afirmou que está avançando nos estudos finais de toxicologia para habilitação do IND e trabalhando com médicos especializados em DMD para projetar os ensaios humanos iniciais, com dados clínicos esperados para 2026. Os dados do InvestingPro revelam que a empresa possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, embora os analistas observem uma rápida utilização de caixa - fatores cruciais para investidores que monitoram a capacidade da empresa de financiar seu pipeline de desenvolvimento clínico. Obtenha acesso a mais 8 Dicas exclusivas do InvestingPro e análise financeira abrangente com uma assinatura.

Em estudos pré-clínicos, a empresa relatou que o PBGENE-DMD demonstrou capacidade de atingir tipos-chave de músculos envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais em um modelo de camundongo humanizado com DMD.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Precision BioSciences.

Em outras notícias recentes, a Precision BioSciences fez avanços significativos em seus esforços para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa anunciou que sua terapia de edição genética, PBGENE-DMD, recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA), enfatizando seu potencial impacto nos 15.000 americanos afetados por este distúrbio genético raro. Além disso, a Precision BioSciences recebeu Designações de Medicamento Órfão da FDA para suas nucleases DMD19-20L.431 e DMD35-36L.457, apoiando ainda mais seu desenvolvimento para o tratamento de DMD. Dados pré-clínicos promissores revelaram um aumento substancial nas células musculares positivas para distrofina em um modelo de camundongo com DMD, apresentando uma taxa de positividade de até 85% no músculo da panturrilha. Este desenvolvimento destaca a potencial eficácia de seu candidato PBGENE-DMD em múltiplos tipos de músculos. Em notícias de governança corporativa, a empresa realizou sua assembleia anual de acionistas, onde Kevin J. Buehler e Shari Lisa Piré foram eleitos como diretores Classe III. A reunião contou com a participação de aproximadamente 71% das ações ordinárias em circulação da empresa. Esses desenvolvimentos refletem o compromisso contínuo da Precision BioSciences em avançar suas tecnologias de edição genética e fortalecer sua equipe de liderança.

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