FDA concede status de terapia inovadora ao relutrigine da Praxis

BOSTON - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu Designação de Terapia Inovadora (BTD) à Praxis Precision Medicines, Inc. (NASDAQ:PRAX) para o relutrigine, um tratamento para crianças com encefalopatias epilépticas e do desenvolvimento (DEEs) relacionadas aos genes SCN2A e SCN8A, anunciou a empresa na quinta-feira. A notícia surge enquanto a Praxis, atualmente avaliada em US$ 1,09 bilhões, mantém uma forte posição financeira com mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, de acordo com dados do InvestingPro.

A designação foi baseada nos resultados do estudo EMBOLD de Fase 2, que mostrou uma redução mensal de convulsões motoras ajustada ao placebo de 46% durante o período duplo-cego de 16 semanas, com mais de 30% dos pacientes alcançando ausência de convulsões enquanto usavam relutrigine.

Dados do período de extensão aberta de 11 meses demonstraram aproximadamente 90% de redução nas convulsões nos pacientes e um aumento nos períodos livres de convulsões de 3 dias no início para uma média de 67 dias.

"Esta BTD representa um marco significativo para nosso programa de relutrigine e valida ainda mais seu potencial", disse Marcio Souza, presidente e diretor executivo da Praxis.

A designação de terapia inovadora permite desenvolvimento acelerado e revisão regulatória para medicamentos destinados a tratar condições graves que demonstrem melhoria substancial em relação às terapias existentes.

A Praxis está atualmente conduzindo o estudo registracional EMBOLD coorte 2, com resultados preliminares esperados para, no máximo, o primeiro semestre de 2026, seguido por um potencial pedido de Novo Medicamento.

A empresa também iniciou o estudo EMERALD, que avaliará o relutrigine em pacientes com todas as DEEs, independentemente da etiologia.

O relutrigine é uma pequena molécula primeira da classe que funciona como um inibidor preferencial da corrente persistente de sódio. O medicamento já recebeu Designação de Medicamento Órfão e Designação de Doença Pediátrica Rara da FDA para o tratamento de SCN2A-DEE, SCN8A-DEE e síndrome de Dravet.

De acordo com o comunicado à imprensa, nenhum novo sinal de segurança ou eventos adversos graves relacionados ao medicamento foram observados durante os ensaios, e nenhuma redução de dose foi necessária.

Em outras notícias recentes, a Praxis Precision Medicines capturou a atenção dos investidores com vários desenvolvimentos importantes. A empresa relatou resultados financeiros do primeiro trimestre de 2025, destacando despesas operacionais de US$ 74,7 milhões e reservas de caixa de US$ 472 milhões, que devem sustentar as operações até 2028. A Piper Sandler reiterou sua classificação acima da média para a Praxis, mantendo um preço-alvo de US$ 270, enquanto a Oppenheimer atribuiu uma classificação de Superar com um alvo de US$ 97, ambas expressando confiança na direção estratégica da empresa. A Chardan Capital Markets também iniciou cobertura com classificação de Compra e estabeleceu um preço-alvo de US$ 80, citando a promessa dos tratamentos para epilepsia da Praxis.

A Praxis está avançando em seu portfólio de epilepsia, com os ensaios registracionais RADIANT e POWER1 de Fase 2/3 para convulsões focais resistentes ao tratamento com resultados esperados para 2025. O programa relutrigine da empresa, que recebeu Designação de Doença Pediátrica Rara, também está progredindo, com os resultados do estudo EMERALD previstos para o primeiro semestre de 2026. Além disso, a Praxis está se preparando para o início do ensaio POWER2 de Fase 2/3 ainda este ano. Apesar de um revés em outro programa, os analistas permanecem otimistas sobre o foco da empresa em tratamentos para epilepsia, que estão avançando para ensaios de estágio avançado. A estabilidade financeira da empresa e o foco estratégico em tratamentos para epilepsia são vistos como fortes indicadores de potencial sucesso futuro.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.