LONDRES e NOVA IORQUE - A MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), uma empresa de medicamentos genéticos em fase clínica com uma capitalização de mercado de aproximadamente 480 milhões de dólares, anunciou hoje que o seu candidato a terapia genética AAV2-hAQP1 recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da xerostomia induzida por radiação (RIX) de Grau 2/3, um efeito colateral grave da radioterapia em pacientes com câncer de cabeça e pescoço. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa gerou uma receita de 13,93 milhões de dólares nos últimos doze meses, mantendo uma posição de liquidez saudável com um índice de liquidez corrente de 2,34.
A designação RMAT é um marco regulatório significativo que reflete as evidências clínicas preliminares sugerindo o potencial do AAV2-hAQP1 como um tratamento único para RIX. É uma condição sem opções de tratamento atuais, afetando uma parte significativa dos mais de 170.000 pacientes nos EUA que foram submetidos a radiação para câncer de cabeça e pescoço, com 15.000 pacientes adicionais diagnosticados anualmente. Este desenvolvimento contribuiu para o forte desempenho de mercado da MGTX, com a ação mostrando um ganho de 28,7% nos últimos seis meses.
A promessa clínica do AAV2-hAQP1 foi apoiada por dados do ensaio clínico AQUAx de Fase 1, apresentados na reunião anual da Academia Americana de Medicina Oral em abril de 2024. O ensaio mostrou melhorias significativas relatadas pelos pacientes e aumento da produção de saliva, sem eventos adversos graves ou toxicidades limitantes de dose.
A designação RMAT, parte da Lei de Curas do Século 21, foi projetada para acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de terapias promissoras de medicina regenerativa. Inclui benefícios semelhantes às designações Fast Track e Breakthrough Therapy, como maior interação com a FDA, revisão contínua e potencial para Revisão Prioritária do Pedido de Licença de Produtos Biológicos (BLA).
O estudo AQUAx2 de Fase 2 em andamento da MeiraGTx, um ensaio randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, continua a recrutar participantes nos EUA, Canadá e Reino Unido, e está alinhado com os requisitos da FDA para potencialmente apoiar um futuro pedido de BLA.
A empresa, com instalações de fabricação internas, visa aproveitar a designação RMAT para acelerar o caminho de desenvolvimento do AAV2-hAQP1. Isso inclui interações regulatórias frequentes e discussões abrangentes sobre o programa de desenvolvimento do produto, ensaios clínicos e estratégia de fabricação. Embora a análise do InvestingPro indique que a empresa está atualmente queimando caixa com prejuízos líquidos, ela mantém níveis moderados de dívida e ativos líquidos fortes. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da MGTX, incluindo 8 ProTips adicionais e métricas de avaliação abrangentes, os investidores podem acessar o detalhado Relatório de Pesquisa Pro disponível no InvestingPro.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa.
Em outras notícias recentes, a MeiraGTx Holdings relatou resultados encorajadores de seu último ensaio clínico, MGT-GAD-025, focado no tratamento da doença de Parkinson. O estudo demonstrou melhorias significativas em pontos de eficácia chave para pacientes com doença de Parkinson idiopática. A empresa planeja se envolver com reguladores nos EUA, Europa e Japão com o objetivo de iniciar um estudo de Fase 3.
Analistas financeiros também opinaram sobre as perspectivas da MeiraGTx. A Piper Sandler manteve sua classificação Overweight para as ações da empresa, observando potenciais catalisadores de curto prazo e um pagamento de marco antecipado de 285 milhões de dólares de uma parceria com a Johnson & Johnson. A RBC Capital ajustou seu preço-alvo para a MeiraGTx para 9,00 dólares, mantendo uma classificação Outperform.
A MeiraGTx também anunciou uma oferta pública de 12,5 milhões de ações ordinárias a 4 dólares cada, com a intenção de gerar 50 milhões de dólares para fins corporativos gerais, incluindo despesas de pesquisa e desenvolvimento e custos de ensaios clínicos. A Chardan Capital Markets iniciou a cobertura da MeiraGTx com uma classificação de Compra, expressando confiança no pipeline de terapia genética da empresa. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes que sublinham as atividades financeiras e de pesquisa em curso da MeiraGTx.
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