Fractyl Health avança terapia genética para tratamento de diabetes

Publicado 19.05.2025, 08:16
Fractyl Health avança terapia genética para tratamento de diabetes

Investing.com — A Fractyl Health , Inc. (NASDAQ:GUTS), uma empresa de terapêutica metabólica com capitalização de mercado de US$ 82,77 milhões, anunciou a submissão do primeiro módulo de seu Pedido de Ensaio Clínico (CTA) na Europa para o RJVA-001, um candidato a terapia genética destinado ao tratamento de diabetes tipo 2 (T2D) e obesidade. De acordo com dados do InvestingPro, embora as ações da empresa tenham mostrado forte impulso nos últimos meses, ela enfrenta desafios financeiros significativos com um EBITDA de -US$ 95,83 milhões nos últimos doze meses. A empresa planeja iniciar a primeira dosagem em humanos e divulgar dados preliminares em 2026, pendente de aprovação regulatória. Com analistas estabelecendo preços-alvo variando de US$ 6 a US$ 12, significativamente acima do preço atual de negociação de US$ 1,69, as expectativas do mercado para este desenvolvimento parecem otimistas. Para análise financeira detalhada e 12 insights adicionais de especialistas sobre GUTS, visite InvestingPro.

O RJVA-001, parte da plataforma Rejuva, foi projetado para fornecer uma terapia única direcionada ao pâncreas que expressa o peptídeo-1 semelhante ao glucagon (GLP-1) nas células beta pancreáticas. Esta abordagem busca permitir a secreção hormonal fisiológica, evitando os altos níveis circulantes associados aos efeitos colaterais das atuais terapias sistêmicas com GLP-1.

A terapia genética é administrada através de uma infusão minimamente invasiva guiada por ultrassom endoscópico diretamente no pâncreas. Ela emprega uma versão proprietária do promotor de insulina humana e sinais de tráfego, permitindo a secreção de GLP-1 desencadeada por nutrientes das células beta pancreáticas transduzidas. Este método poderia fornecer uma alternativa mais fisiológica à farmacoterapia crônica.

Estudos pré-clínicos em modelos animais apresentados na reunião da Sociedade Americana de Terapia Celular e Genética (ASGCT) de 2025 demonstraram a segurança, potência dependente da dose e secreção adaptativa responsiva a nutrientes do RJVA-001 com baixos níveis circulantes de GLP-1.

O próximo estudo de Fase 1/2 visa avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do RJVA-001 em adultos com T2D inadequadamente controlada, apesar do uso de múltiplos agentes redutores de glicose. O estudo incluirá uma fase padronizada de medicação e suspensão de GLP-1 antes da administração do RJVA-001. Os participantes serão monitorados por 12 meses quanto à segurança, controle de glicose, resposta imune e expressão de GLP-1, com um acompanhamento de longo prazo de até 5 anos.

A Fractyl Health está comprometida em transformar o tratamento de doenças metabólicas, passando do manejo sintomático crônico para terapias modificadoras de doenças duráveis. A empresa acredita que o RJVA-001 tem o potencial de normalizar a glicose no sangue e o peso corporal, reduzindo o ônus de medicamentos injetáveis vitalícios.

Este relatório é baseado em um comunicado à imprensa e não inclui conteúdo especulativo ou promocional. As informações fornecidas destinam-se a oferecer uma visão factual dos esforços contínuos da Fractyl Health para desenvolver novos tratamentos para doenças metabólicas. Embora a empresa mantenha um índice de liquidez corrente saudável de 2,5, indicando forte liquidez de curto prazo, a análise do InvestingPro revela que a empresa está rapidamente consumindo seu caixa, um fator crítico para os investidores monitorarem à medida que os ensaios clínicos progridem.

Em outras notícias recentes, a Fractyl Health relatou seus resultados do 1º tri de 2025, destacando um aumento substancial nas despesas de pesquisa e desenvolvimento, que subiram para US$ 19,4 milhões de US$ 14,4 milhões no ano anterior. Este aumento nos gastos com P&D contribuiu para um prejuízo líquido ampliado de US$ 23,7 milhões, em comparação com um prejuízo de US$ 3,3 milhões no 1º tri de 2024. Apesar dessas perdas, a empresa mantém fortes reservas de caixa de US$ 42,1 milhões, garantindo estabilidade operacional até o final de 2025. A Fractyl Health está otimista quanto ao seu futuro, com catalisadores importantes incluindo divulgações de dados e submissões regulatórias para suas plataformas Revita e Rejuva.

A empresa completou o recrutamento total da coorte pivotal REMAIN one, destinada a avaliar o Revita para manutenção de peso após a descontinuação do medicamento GLP-1. Este marco foi alcançado antes do cronograma, indicando demanda significativa e adequação ao mercado. Além disso, a Fractyl Health está se preparando para submeter o primeiro módulo CTA para sua plataforma Rejuva em junho, marcando um passo à frente em sua jornada regulatória. Analistas de empresas como Bank of America Securities e Morgan Stanley estão monitorando de perto o progresso da Fractyl Health, particularmente em relação às suas soluções inovadoras em saúde metabólica. Esses desenvolvimentos sublinham o compromisso da Fractyl Health em pioneirismo de soluções ambulatoriais escaláveis voltadas para reajustes metabólicos duráveis.

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