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CAMBRIDGE, Mass. - A Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) anunciou na terça-feira que seu tratamento experimental para anemia falciforme, pociredir, mostrou resultados promissores em um ensaio clínico de Fase 1b, com pacientes experimentando aumento nos níveis de hemoglobina fetal e melhorias em marcadores-chave da doença. O anúncio contribuiu para o forte desempenho recente da empresa, com dados do InvestingPro mostrando um aumento de 91% no preço das ações nos últimos seis meses.
A empresa relatou dados da coorte de dose de 12 mg de seu estudo PIONEER, que incluiu 16 pacientes que completaram um período de tratamento de 12 semanas. Os pacientes experimentaram um aumento médio de 8,6% na hemoglobina fetal e melhorias nos marcadores de hemólise, junto com um aumento de 0,9 g/dL na hemoglobina total.
O medicamento foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento, e todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram classificados como Grau 1, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa.
"Acreditamos que esses dados demonstram que o pociredir tem o potencial de aumentar a hemoglobina fetal a níveis que poderiam melhorar a sintomatologia da anemia falciforme", disse Alex C. Sapir, Presidente e Diretor Executivo da Fulcrum.
O pociredir é um inibidor oral de molécula pequena projetado para aumentar a expressão da hemoglobina fetal para o tratamento da anemia falciforme. O medicamento recebeu designação Fast Track e Designação de Medicamento Órfão da FDA.
A empresa continua avaliando uma coorte de dose mais alta de 20 mg e planeja compartilhar dados deste grupo até o final de 2025.
A Fulcrum relatou que tinha US$ 214,1 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e títulos negociáveis em 30 de junho de 2025, em comparação com US$ 241,0 milhões no final de 2024. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa mantém uma forte pontuação de saúde financeira de 3,53 (classificada como "ÓTIMA"), com ativos líquidos excedendo significativamente as obrigações de curto prazo, evidenciado por um índice de liquidez corrente de 28,71. A empresa registrou um prejuízo líquido de US$ 17,3 milhões no segundo trimestre, em comparação com um lucro líquido de US$ 55,4 milhões no mesmo período do ano passado, quando recebeu um pagamento de US$ 80 milhões da Sanofi.
A empresa afirmou que sua posição atual de caixa deve financiar as operações até 2028. Investidores que buscam insights mais profundos sobre as perspectivas financeiras da Fulcrum podem acessar análises abrangentes e dicas adicionais através do InvestingPro, que observa que o próximo relatório de ganhos da empresa em 6 de agosto de 2025 é um potencial catalisador para o movimento das ações.
Em outras notícias recentes, a Fulcrum Therapeutics relatou resultados positivos da coorte de dose de 12 mg de seu ensaio PIONEER de Fase 1b para o medicamento pociredir em pacientes com anemia falciforme. O ensaio mostrou um aumento médio nos níveis de hemoglobina fetal, com vários pacientes atingindo níveis associados à redução de crises vaso-oclusivas. A Fulcrum planeja apresentar esses resultados preliminares durante uma teleconferência e webcast, com especialistas dos Programas de Anemia Falciforme Adulta de Inova Fairfax e VCU. Enquanto isso, a Cantor Fitzgerald manteve sua classificação acima da média para a Fulcrum, citando benefícios potenciais do tratamento para anemia falciforme. A Leerink Partners elevou as ações da Fulcrum para Superar o Desempenho, com um novo preço-alvo de US$ 12,00, com base em resultados promissores de ensaios e melhorias potenciais com diferentes dosagens. Os analistas destacaram o progresso sob o CEO Alex Sapir, especialmente após superar desafios anteriores como uma suspensão clínica da FDA. O foco contínuo da Fulcrum no avanço de seus ensaios clínicos gerou interesse significativo entre os investidores. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da empresa para trazer tratamentos eficazes ao mercado.
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